A GA-GCB enzimhelyettesítő terápia vizsgálata korábban imiglucerázzal kezelt 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél

A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását.

Tanulmány részletei
Táblázatos nézet
Tanulmányi eredmények
Jogi nyilatkozat
Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet

Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis

Gaucher-kór

Biológiai: GA-GCB (alfa-velagluceráz)

2. fázis 3. fázis

Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz

Tanulmány típusa:	Intervenciós (klinikai vizsgálat)
Tényleges beiratkozás:	40 résztvevő
Kiosztás:	Nem véletlenszerű
Beavatkozási modell:	Egy csoportos feladat
Maszkolás:	Nincs (Open Label)
Elsődleges cél:	Kezelés
Hivatalos cím:	A Gene-Activated® humán glükocerebrozidáz (GA-GCB) enzimpótló kezelés multicentrikus, nyílt címkés vizsgálata korábban imiglucerázzal kezelt 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél
A tanulmány tényleges kezdési dátuma:	2007. július 25
A tényleges elsődleges befejezési dátum:	2009. június 26
A tanulmány tényleges befejezésének dátuma:	2009. június 26

A biztonságot a vizsgálat egész ideje alatt értékelték, beleértve a nemkívánatos eseményeket, az egyidejű gyógyszerek alkalmazását és az életfontosságú jeleket. További biztonsági értékelések, beleértve a 12 vezetéses EKG-kat, a fizikai vizsgálatokat, a klinikai laboratóriumi vizsgálatokat és az alfa-velagluceráz antitestek jelenlétének meghatározását.

További részletekért olvassa el a Nemkívánatos esemény részt.

A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.

Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz

Tanulásra alkalmas korok:	2 éves és idősebb (gyermek, felnőtt, idősebb felnőtt)
Tanulásra alkalmas nemek:	Összes
Egészséges önkénteseket fogad:	Nem

A résztvevőnek dokumentált diagnózisa van az 1-es típusú Gaucher-kórról, amelyet a leukocitákban mért hiányos glükocerebrozidáz (GCB) aktivitás határoz meg normális értékhez viszonyítva, vagy genotípus-elemzéssel, és a résztvevő/törvényes gondviselő hajlandó és képes írásbeli tájékozott beleegyezést nyújtani a kezelés megkezdése előtt. a vizsgálatokkal kapcsolatos bármely eljárás
A résztvevő következetes imigluceráz-kezelésben részesült ≤ 60 U/kg és ≥ 15 U/kg dózisban minden második héten, legalább 30 egymást követő hónapban. Azok a résztvevők, akik anti-imigluceráz antitest pozitívak, beléphetnek ebbe a vizsgálatba
A résztvevő legalább 2 éves
A fogamzóképes női résztvevők megállapodnak abban, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátló módszert alkalmaznak. A férfi résztvevőknek bele kell egyezniük a születésszabályozás orvosilag elfogadható módszerének alkalmazásába
A résztvevőnek kellően együttműködőnek kell lennie ahhoz, hogy részt vegyen a vizsgálatban a nyomozó megítélése szerint.