A hemofília B-betegek kezelése hatékony, jól tolerálható

Rachel Lutz

A nonacog béta-pegol jól tolerálható és hatékony volt a vérzéses epizódok kezelésében hemofília B-betegeknél, és alacsony éves vérzési arányhoz társult.

hemofília

A vérzéses epizódokat hatékonyan kezelték nonacog béta-pegollal, és alacsony, évesített vérzési arányokkal társultak hemofília B-betegeknél - derült ki a Blood publikációjában.

Az Egyesült Királyságban, a Cardiff Egyetemen működő Arthur Bloom Hemophilia Center kutatói 74 korábban kezelt hemofíliás beteget vizsgáltak a nonacog béta-pegol, egy rekombináns glycoPEGilált IX faktor, hosszabb felezési idővel, biztonságosságának és hatékonyságának értékelése céljából. A betegeket 3 csoportra osztották: 30 beteg heti profilaxist kapott 10 NE/kg 52 héten keresztül; 29 beteg heti profilaxist kapott 40 NE/kg 52 héten keresztül; és 15 beteg kapott igény szerinti kezelést 28 héten keresztül. A heti kezelésben részesülő betegek átlagosan 54, míg az igény szerinti kezelési csoport átlagosan 14 napot tett ki.

A nyomozók 345 vérzési epizódot azonosítottak, amelyek 55 betegnél (74 százalék) származnak. Az epizódok egyharmadát a kutatók traumatikusnak minősítették (33,6 százalék), míg az epizódok fennmaradó 65,8 százalékát spontánnak tekintették. Több mint fele (202 epizód) a heti profilaxis csoportból származik, 143 pedig az igény szerinti kezelési csoportból. A vérzési epizódok többsége (78,5%) ízületekben fordult elő.

A vérzési epizódok sikeres kezelését 92,2 százaléknak számítottuk. Több epizód oldódott meg a nonakog béta-pegol 1 injekciója után a heti 40 NE/kg csoportban (98,6%), mint a heti 10 NE/kg csoportban (84,1%). Az igény szerinti kezelési csoport 83,9 százalékkal sikeres volt a vérzési epizódok kezelésében.

A heti 40 NE/kg kezelési csoportban a betegek fele (52%) nem igényelt kezelést a vérzési epizódokból, míg a heti 10 NE/kg és az igény szerinti kezelési csoportokban 17, illetve 7% volt szükség a vérzéses epizódokra. nem igényelnek kezelést. A kutatók rámutattak, hogy az évesített vérzési arány alacsonyabb volt a heti 40 NE/kg kezelési csoportban, mint a heti 10 NE/kg és az igény szerinti kezelési csoportokban.

A kutatók megállapították, hogy a heti 40 NE/kg kezelési csoport tapasztalta a legnagyobb javulást az életminőségben, az EuroQOL-5 dimenzió skálán a vizsgálat végéig elért körülbelül 75-90 alapértékek alapján.

A mellékhatásokat 60 beteg (81 százalék) tapasztalta 215 együttes eseménynél. Leggyakrabban ezek a nemkívánatos események a nasopharyngitis (13,5%), az influenza (10,8%) és a felső légúti fertőzések voltak (10,8%). A kutatók megjegyezték, hogy egyetlen betegnél sem alakult ki inhibitor. Megjegyezték azt is, hogy nem volt haláleset, tromboembóliás esemény vagy allergiás reakció a kezelésre.

"A nonacog béta-pegol hatékony volt a vérzési epizódok kezelésében mind profilaxisban, mind igény szerinti betegeknél" - állapította meg Peter W. Collins, MD és munkatársai. „Alacsony vérzési arányt figyeltek meg a profilaxisban szenvedő betegeknél, és ez valószínűleg a magas minimális szinttel függ össze a nonacog béta-pegol meghosszabbított felezési ideje miatt. Ezek az adatok arra utalnak, hogy a nonacog béta-pegollal végzett heti egyszeri profilaxis új és biztonságos alternatívát jelenthet a B vérzéses betegek vérzési epizódjainak megelőzésében és kezelésében. "