A narkolepszia kezelésének előrehaladása

A közelmúltban jóváhagyott narkolepszia gyógyszerek új kezelési lehetőségeket kínálnak a túlzott nappali álmosság és a kataplexia kezelésére.
Az 1-es és 2-es típusú narkolepszia számos további kezelése folyamatban van, és várhatóan a következő hónapokban és években elérhetővé válik.
A klinikai kutatások elengedhetetlenek a narkolepszia új és jobb kezelésének megtalálásához.

A narkolepszia krónikus, neurológiai rendellenesség, amelyet túlzott nappali álmosság (EDS) jellemez. A narkolepszia körülbelül 2000 embert érint. 1 A legtöbb narkolepsziás ember 1. típusú narkolepsziában szenved, más néven kataplexiás narkolepsziában. Azoknál, akik EDS-ben szenvednek narkolepsziában, de kataplex nélkül, 2-es típusú narkolepsziát diagnosztizálnak. A narkolepszia jelenleg nem gyógyítható, de gyógyszeres kezeléssel és viselkedésbeli változásokkal az állapot kezelhető.

A múltban a narkolepsziában szenvedők korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkeztek. A meglévő narkolepszia-kezeléseknek gyakran jelentős mellékhatásai vannak. 2 A jelenlegi narkolepszia-kezelések szintén túlnyomórészt szabályozott anyagok, a visszaélések veszélye miatt. A kezelések előnyeit a mellékhatások kockázatával kell mérlegelni, és nem mindig sikerül a tüneteket kordában tartani.

Az elmúlt két évben a klinikai kutatások számos izgalmas új kezelési lehetőséghez vezettek a narkolepszia számára. 3 A fejlesztési folyamatban még további kutatások várnak reményt azoknak, akik küzdenek a narkolepszia tüneteinek kezeléséért.

Az 1. és 2. típusú narkolepszia jelenlegi kezelései

Nincs két egyforma narkolepszia. A narkolepszia kezelését minden személyre szabni kell. 4 A narkolepsziát általában olyan gyógyszerek és életmódváltások kombinációjával kezelik, amelyek elősegítik a jó alváshigiéniát. 5.

A jelenlegi narkolepszia-kezelések célja a narkolepszia zavaró tüneteinek kezelése, amelyek befolyásolják az ember életminőségét. A narkolepszia kezelésének céljai különböző módon működnek. 2

Serkentők és ébrenlétet elősegítő gyógyszerek, például Provigil (Modafinil) és Nuvigil (Armodafinil) fokozzák az ébrenlétet.
A Xyrem (nátrium-oxibát) és az Effexor (Venlafaxin) csökkenti a kataplexiás rohamok gyakoriságát és súlyosságát.
A nátrium-oxibát csökkenti az alvási ciklus megszakadásait, beleértve az alvási bénulást és az alvással kapcsolatos hallucinációkat is.

Számos olyan gyógyszer létezik, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) hagyott jóvá a narkolepszia legfontosabb tüneteinek - EDS, kataplexia és egyéb alvászavarok - kezelésére. Az ébresztést elősegítő vagy stimuláló hatású gyógyszereket használják az EDS csökkentésére. 2 Bizonyos gyógyszerek, amelyek gátolják a szerotonin vagy norepinefrin újrafelvételét, mint egyes antidepresszánsok, csökkenthetik a kataplexiás rohamokat. A Xyrem (nátrium-oxibát) az 1. típusú narkolepszia kataplexiájának kezelésére engedélyezett. 2

A narkolepszia tüneteinek kezelésére számos gyógyszert felírnak. Stimulánsokat, például Adderall (amfetamin/Dextroamphetamine) és Ritalint (metilfenidát) írnak fel az EDS leküzdésére a narkolepszia miatt. Antidepresszánsokat, például Effexort (Venlafaxin) és Prozacot (Fluoxetin) sok évtizede írtak fel a kataplexia, az 1-es típusú narkolepszia meghatározó tüneteinek kezelésére.

Újonnan jóváhagyott kezelések a narkolepszia ellen

Az elmúlt 18 hónapban az FDA három ígéretes új gyógyszert hagyott jóvá a narkolepszia ellen.

A Wakix (Pitolisant) és Sunosi (Solriamfetol) 2019-ben kapta meg a jóváhagyást. 7,8 A Wakix az egyetlen olyan gyógyszer, amelyet jelenleg engedélyeznek a narkolepszia kezelésére, és amely nem tervezett, ellenőrzött anyag az Egyesült Államokban. 2 Sunosi-t az FDA jóváhagyta a narkolepsziával kapcsolatos EDS kezelésére. 9.

2020 júliusában az FDA jóváhagyta a Xywav-ot (kalcium, magnézium, kálium és nátrium-oxibátok) a kataplexia vagy az EDS kezelésére, így ez 15 év alatt az első új kezelési lehetőség mindkét fő narkolepszia tünetnél. 10 A 7 éves és idősebb narkolepsziás betegek kezelésére engedélyezett Xywav várhatóan 2020 végére válik elérhetővé.

Ez a három új gyógyszer több választási lehetőséget kínál azok számára, akiknek a narkolepszia tünetei rezisztensnek bizonyultak a korábban létező kezelésekkel szemben.

A kutatás és fejlesztés (K + F) csővezetéke és narkolepszia

Az új gyógyszerek FDA jóváhagyási folyamata, más néven K + F folyamat vagy csővezeték, szigorú és hosszadalmas. Átlagosan 10 évbe telik, amíg egy új gyógyszer piacra lép. 9,11,12 Az ötletfázisoktól kezdve a helyi gyógyszertárból átvett pirulapalackig az egészséggel kapcsolatos beavatkozások kutatása és fejlesztése szigorú, jól megalapozott irányelveket követ. 13.

Ki felügyeli a K + F csővezetéket?

A klinikai vizsgálatokat szabályozó szabályokat az Országos Egészségügyi Intézet (NIH) és az FDA hozta létre. 14,15 Ezek az irányelvek biztosítják a legmagasabb szintű biztonságot, hatékonyságot és etikai normákat az egész folyamat során.

Az Emberi Kutatások Védelmi Hivatalának feladata a klinikai vizsgálatok önkéntes résztvevőinek jogainak, jólétének és biztonságának védelme. 16 Az emberek számára a leghatékonyabb és legbiztonságosabb kezelés érdekében beépített ellenőrzések és mérlegek vannak. A szigorú protokollok és eljárások szintén érvényben vannak az alanyok egészségének és jogainak védelme érdekében.

A klinikai vizsgálatokat tudósokból, orvosokból és laikusokból álló intézményi felülvizsgálati testületek felügyelik. Az intézményi felülvizsgálati testületnek a vizsgálatok megkezdése előtt jóvá kell hagynia a klinikai vizsgálati protokollokat.

Mik a K + F csővezeték szakaszai?

Az új gyógyszerek kutatás-fejlesztési folyamatának legkorábbi szakaszait felfedezésnek és fejlesztésnek nevezik. 18 Ebben a szakaszban minden tesztet laboratóriumban és állatmodellekben végeznek. A felfedezés szakaszában általában több ezer potenciális vegyület van. Miután a kutatók vagy a nyomozók azonosítanak egy ígéretes kezelést, az a fejlesztési szakaszba lép. 13 Ugyanakkor nagyon kevés jelölt mutat elég ígéretet az emberi (klinikai) kutatások folytatásához. A kezeléseknek csak egy része mozog előre a felfedezéstől a folyamat következő lépéséig. 18.

Preklinikai kutatások

Az emberen végzett beavatkozás tesztelése előtt a kutatóknak meg kell győződniük arról, hogy ez valószínűleg nem okoz-e komoly kárt (toxicitást), és hogy előnyei felülmúlják-e kockázatait és mellékhatásait. A preklinikai kutatások általában kicsiek, és nem emberi felhasználással készülnek. 19.

Klinikai kutatás

Klinikai kutatás minden olyan kutatás, amely emberi kísérleti alanyokat érint. 20 Különböző típusú klinikai kutatások léteznek. 3 A klinikai vizsgálatok a felfedezés és a preklinikai szakasz során összegyűjtött információkat használják az embereken végzett egészséggel kapcsolatos beavatkozások biztonságosságának és hatékonyságának tesztelésére. 21

A klinikai vizsgálatok négy fázisból állnak. 22 Minden klinikai vizsgálati szakasz más célt szolgál és segít a kutatóknak megválaszolni a különböző kérdéseket. 21,23

Az 1. fázisú vizsgálatok a kezelés biztonságosságát, biztonságos adagolási tartományát és mellékhatásait tesztelik. 24 Az 1. fázisú vizsgálatokban általában 20–80 ember vesz részt, és több hónapig tartanak. Az 1. fázisú kezelések körülbelül 70 százaléka lép a következő fázisra.
A 2. fázisú vizsgálatok tovább tesztelik a beavatkozás biztonságosságát és hatékonyságát. A 2. fázisú vizsgálatok egy nagyobb csoportot (100-300 ember) foglalnak magukba, és két évig is eltarthatnak. A 2. fázisú kezelések körülbelül egyharmada halad a következő fázisba.
A 3. fázisú vizsgálatokban általában 300 és 3000 ember vesz részt, és egy és négy évig tartanak. A 3. fázisú vizsgálatok megerősítik a kezelés biztonságosságát, figyelemmel kísérik a mellékhatásokat, és összehasonlítják az előnyök meglévő kezeléseivel. A sikeres 3. fázisú vizsgálatok szükségesek ahhoz, hogy a beavatkozás piacra kerüljön és nyilvánosan elérhetővé váljon. A 3. fázisú kezelések 25-30% -a halad előre.
A 4. fázisú vizsgálatok az FDA jóváhagyása után következnek be; tartalmazzák a forgalomba hozatal utáni felügyeleti vizsgálatokat. 25 A 4. fázisban a kutatók az új kezelést alkalmazó embereket figyelik, hogy további információkat gyűjtsenek a hosszabb távú hatásairól, kockázatairól és előnyeiről, valamint javítsák a kezelés alkalmazási módját.

Az új gyógyszerek becsült 90 százaléka, amelyek eljutnak a klinikai tesztelési szakaszig, nem jutnak el az FDA jóváhagyásához. 25,26 Annak a valószínűsége, hogy a klinikai vizsgálatokat megkezdő gyógyszert jóváhagyják a 3. fázisú vizsgálat után, kevesebb, mint 12 százalék. 26.

A narkolepszia jövőbeli terápiái

Az a felfedezés, miszerint a hipokretin (más néven orexin) szerepet játszik a narkolepszia kialakulásában, gazdag új kutatási területet biztosított a lehetséges kezelések számára. 1 A narkolepszia kialakulóban lévő kezelései között szerepelnek olyan gyógyszerek, amelyek növelik a test hipokretinszintjét és hatnak a hisztamin kémiai rendszerére, valamint új lehetőségek a génterápiára és az immunterápiára. 27,28,29

A narkolepszia autoimmun rendellenesség. 1 A kutatók azt vizsgálják, hogy az immunrendszer hogyan vesz részt a narkolepszia kialakulásában és progressziójában. A génterápia területe még a kezdeti éveiben jár. Több feltárásra és kísérletre van szükség, mielőtt új megközelítéseket nyújthatna a narkolepszia kezelésében. 30

Számos új gyógyszer készül az EDS, a narkolepszia és a kataplexia kezelésére. 31 Jelenleg több mint 80 klinikai vizsgálat folyik a narkolepsziával kapcsolatban. 32 Ezek a tanulmányok különböző szakaszokban zajlanak, és változó mértékű ígéretet mutatnak. További kutatásokra van szükség annak felmérésére, hogy ezek az új kezelések biztonságosak és hatékonyak-e a narkolepsziában szenvedők számára. 1

A narkolepszia okai: 33,34,35,36

a nátrium-oxibát kiterjesztett hatóanyag-leadású, egyszeri éjszakai változata
egy új szelektív noradrenalin visszavétel gátló
egy újszerű Modafinil-kombináció

A neurológiai, az alvással kapcsolatos és a ritka (árva) betegségek legújabb tudományos eredményeinek köszönhetően egyre nagyobb az érdeklődés, a befektetések és a kutatások a narkolepszia kezelésében. 37 A narkolepszia árva betegségnek minősül, amely az Egyesült Államok kormányzati programján keresztül speciális kutatási finanszírozási lehetőségeket képez. 38

Klinikai vizsgálatok és Ön

A klinikai kutatások több és jobb kezelést találnak a jövő lehetőségeire. 39 A mai narkolepszia kezelési lehetőségei nem állnak rendelkezésre klinikai kutatások és kísérleti önkéntesek nélkül. 40 A K + F egy olyan folyamat, amely szilárd partnerséget igényel a kutatók, finanszírozók, és ami a legfontosabb, a vizsgált állapot által érintett emberek között.

Miért önként jelentkeznek az emberek a klinikai kutatásban?

Számos oka lehet annak, hogy egy narkolepsziában szenvedő személy mérlegelheti a vizsgálati kezelést vagy a klinikai vizsgálatot. Néhány, egészségi állapotban lévő ember részt vesz a klinikai vizsgálatokban, hogy segítsen más betegségben szenvedőknek, míg másokat a legújabb kezeléshez vagy speciális ellátáshoz való hozzáférés motivál. 42 A nagyobb részvétel nagyobb sokféleséget jelent a kutatói körzetben, segítve az orvosi termékek biztonságos és hatékony alkalmazását mindenki számára. 43

Érdekli a narkolepszia kutatásának elősegítése?

Ha narkolepsziában szenved, és érdeklődik a klinikai kutatásban való részvétel iránt, akkor ezek a létfontosságú tippek az Ön számára:

Kutatás - Tegyen fel kérdéseket. Tudjon meg többet az elvárásokról és az önkéntes próba résztvevőjéről Győződjön meg róla, hogy megérti, hogyan védik egészségét és jogait.
Értékelés - Minden kísérlet potenciális előnyökkel és kockázatokkal jár. A vizsgálat fázisától függően a korábbi vizsgálatok eredményei rendelkezésre állnak, hogy jobban megértsék az eddig látott javulásokat és mellékhatásokat.
Kommunikáció - Nyíltan beszéljen egészségügyi szolgáltatóival a narkolepszia tüneteiről, kezeléseiről és bármilyen tapasztalt mellékhatásáról. Segíthetnek olyan klinikai vizsgálatok megtalálásában, amelyekre Ön jogosult lehet, és meghatározhatják, hogy egy klinikai vizsgálat megfelel-e Önnek.

Ha meg szeretné tudni a narkolepszia folyamatban lévő klinikai tanulmányait, látogasson el a Clinicaltrials.gov oldalra. A kormányzati adatbázis felsorolja a világszerte végzett vizsgálatokat állapot és ország szerint.

Hivatkozások

Nyaka nagy globális egészségügyi nonprofit szervezetekkel dolgozott, amelyek a nők és a gyermekek egészségügyi eredményeinek javítására összpontosítottak. Tudjon meg többet róla itt.