A tanulmány a fogyást vizsgálja a veszélyes örökletes vesebetegség kezelésére

Mary Johnston-Clark nyugodtan fogadta a hírt, hogy veséjét ciszták tarkítják. Látta, hogy jön.

tanulmány

40 éves korában Johnston-Clark a Chicago közelében lévő Northwestern Egyetemen járt időszakos vizsgálatokon, amelyeket csaknem két évtizedig végzett a koszorúerek kockázatának hosszú távú tanulmánya, a CARDIA-vizsgálat részeként. A törzsvizsgálat során kiderült a vese cisztája.

"Azt mondtam:" Ennek lenne értelme "- emlékezett vissza Johnston-Clark 18 évvel később, amikor az Anschutz Medical Campus épületében, a CU Medicine épületének apró vizsgatermében ült. "Ez nem volt igazi megrázkódtatás, tekintve a családom történetét."

A ciszták megmaradnak, az autoszomális domináns policisztás vesebetegségnek (ADPKD) nevezett genetikai betegség termékei. A betegség folyadékkal töltött zsákokat eredményez, amelyek fokozatosan zsúfolódnak, megnagyobbodnak és gyengítik a vesét, és veseelégtelenséghez vezethetnek. Apja átadta Johnston-Clarknak, apja pedig neki. Tudta, hogy 50-50 esélye van arra, hogy maga is megkapja.

"Úgy voltam vele, hogy" a fenébe, azt hittem, hogy hiányzott ez a golyó "- mondta Johnston-Clark.

Csendes haladás

Nem meglepő, hogy nem sok energiát vesztegetett aggódva. Az ADPKD-re nincs gyógymód, és csak egy FDA által jóváhagyott kezelés van fenntartva azok számára, akiknek a betegsége gyorsan halad - mondta Dr. Kristen Nowak, a Colorado Egyetem Orvostudományi Egyetem orvostudományi adjunktusa. Johnston-Clark a diagnózisa idején nem tapasztalt fájdalmat vagy egyéb nyilvánvaló tünetet - ez szintén nem szokatlan, mondta Nowak.

"Az ADPKD-ben szenvedő betegek teljesen tünetmentesek lehetnek" - mondta. Sok betegségben szenvedő embernek nem csökken a veseműködése 50 éves koruk körül - tette hozzá.

Vannak olyan jelek, amelyek az ADPKD-re utalhatnak, beleértve a magas vérnyomást, az oldalsó fájdalmat és a vizeletben lévő vért - a ciszták felszakadásának jele - mondta Nowak. "A vérnyomás monitorozása különösen fontos, különösen akkor, ha olyan gyermekeknél látjuk, akiknek a családjában kórtörténetében [betegség] szerepel" - jegyezte meg.

Most Nowak arra is összpontosít, hogy megértsék, milyen szerepet játszhat a túlsúly és az elhízás a PKD progressziójában.

A kezelési lehetőségek mérlegelése

A Colorado Clinical and Translational Sciences Institute és az Országos Egészségügyi Intézetek által finanszírozott kis kísérletet vezeti, amely két étrendi program - napi kalóriabevitel és intermittáló éhgyomor - felhasználásának megvalósíthatóságát vizsgálja az ADPKD-ben szenvedő betegek cisztanövekedésének potenciális lassítása érdekében. A kalória-korlátozó csoport a nyugalmi anyagcsere-arányuk alapján körülbelül 34 százalékkal csökkenti kalóriáikat - mondta Nowak. Az időszakos böjt csoportba tartozók a hét három napján az általános szükségletük körülbelül 20 százalékára korlátozzák kalóriájukat; a többi napon nincsenek korlátozásaik, és nem kell számolniuk a kalóriákkal.

Mindkét csoport regisztrált dietetikusoktól kap utasítást az Anschutz Egészségügyi és Wellness Központból, és távoli videokonferencia révén lépnek kapcsolatba egymással. A résztvevők okostelefonos alkalmazások és vezeték nélküli mérlegek segítségével is nyomon követhetik étrendjüket és testsúlyukat. A vizsgálat első 13 hetében hetente egyszer találkoznak, majd a fennmaradó kilenc hónapban havonta egyszer találkoznak.

Nowak együttműködik Dr. Vicki Catenaccival, az UCHealth endokrinológusával, aki olyan vizsgálatot vezet, amely hasonló megközelítést alkalmaz az egyébként egészséges, túlsúlyos vagy elhízott betegekkel. Catenacci kidolgozott egy tantervet, amely olyan témákat fed le, amelyek magukban foglalják a kalóriaszámlálást, a testmozgást, az adagkontrollt és hasonlókat.

Ez csak az első lépés: a koncepció igazolása annak bemutatására, hogy a betegek csatlakozhatnak-e a programhoz, mondta Nowak. De a betegek MRI-ket is kapnak, hogy megmérjék vesemennyiségüket a kiinduláskor és a vizsgálat végén a ciszta növekedésének ütemének felmérésére.

"Remélhetőleg látni fogjuk a javulás tendenciáját" - jelentette a tanulmány következő fázisba vitelének kulcsa - mondta Nowak.

Metsző kérdések

Miért kell megvizsgálni a fogyást, mint az ADPKD kezelésének lehetséges technikáját? Nowak háttere a fiziológiában rejlik, ami felkeltette az érdeklődést abban, hogy az étrend és a testmozgás változásai hogyan befolyásolhatják az egészséges felnőttek öregedését. A nefrológia posztdoktori munkájával folytatta érdeklődését a vesék és a test erek iránt.

Ez először mutatta be az ADPKD-ben, amely állapot szerinte megérett a tanulmányra, mivel magában foglalja a genetikát - az alanyok potenciális populációjának megnyitását mind a gyermekek, mind a felnőttek előtt - és olyan életmódbeli tényezőket, amelyek módosíthatók az olyan kockázatok csökkentése érdekében, mint a magas vérnyomás és szív- és érrendszeri betegségek, amelyek minden vesebetegségben gyakoriak.

Az NIH karrierfejlesztési díjának részeként Nowak vezetett egy 2015-ben kezdődött és várhatóan 2020-ig tartó tanulmányt, amely a curcumin - a fűszeres kurkumában található természetes anyag, a curry por alapanyagának - hatékonyságát vizsgálja a javításban. az erek egészsége és a vese növekedésének fékezése mind ADPKD-s gyermekeknél, mind felnőtteknél.

"Meg akartam próbálni kiküszöbölni a betegség genetikai hozzájárulóinak az életmóddal szembeni hatásait" - mondta Nowak.

Nowak társszerzője egy 2018. februári cikk is közzétett a Journal of the American Society of Nephrology című folyóiratban, amely több mint 400 ADPKD-s beteget vizsgált meg, akik részt vettek a policisztás vesebetegség Halt Progression tanulmányában, amely a vérnyomás szabályozásának módszereit vizsgálta. A betegek testtömegindexének kategorizálása és a vese növekedésük ötéves periódusának értékelése után Nowak és munkatársai arra a következtetésre jutottak, hogy a túlsúly és az elhízás erősen jelzi az ADPKD gyorsabb előrehaladását.

A mostani kísérlet lendületét az adta, hogy Nowak elolvasta a rágcsálókon végzett vizsgálatokat, amelyek szerint az állatok kalóriabevitelének korlátozása lelassította ADPKD-jüket: kevesebb ciszta fejlődött ki bennük, és a vesék lassabban nőttek, mint a kalóriakorlátozás nélküli alanyok. A tanulmányok átfedést találtak a túlsúlyos és elhízott patkányok sejtszignalizációs útvonalaiban és a vese ciszták növekedését elősegítő utakban - mondta Nowak.

"Úgy gondoltam, hogy az embereknél az éheztetés időszaka talán előnyt jelenthet a betegség előrehaladásában" - mondta.

Tapasztalat tipp a mérlegre

Johnston-Clark elismeri, hogy "soha nem csinálta a diétát", arra gondolva, hogy ő maga is leveheti a súlyt. De 2017 tavaszán megijedt, miután húgyúti fertőzés átterjedt a veséjének egyik cisztájára. A wyomingi Lander-i kórház szolgáltatói, ahol a férjével lakik, nem tudták kezelni a fertőzést, és Johnston-Clark szeptikus fertőzésbe kezdett, felszólítva, hogy légi úton szállítsák fel őt egy kritikus ellátó intézménybe.

Szomorúan azt mondta nekik, hogy először hívják a coloradói UCHealth Egyetem nefrológusát, Dr. Michel Choncholt, aki nyugodtan tanácsolta a ciprofloxacin, egy olyan antibiotikum beadását, amely bizonyítottan hatékony a vese cisztafertőzésének kiütésében. Johnston-Clark felépült, és 10 kilóval könnyebben, alacsonyabb vérnyomással távozott a kórházból.

Az élmény hatalmas üzenetet küldött. Johnston-Clark beiratkozott egy több helyből álló vizsgálatba, amelyet a Chonchol vezet a tesevatinib tüdőrák gyógyszer CU-nál, ami ígéretesnek bizonyult az ADPKD-ben szenvedő betegek vese növekedésének szabályozásában. „Csendesen és határozottan” azt is javasolta, hogy próbálja meg kordában tartani a súlyát, hogy csökkentse a vesék megterhelését.

"Nyilvánvaló, hogy nem voltam képes egyedül megtenni" - mondta Johnston-Clark. „Nem volt elég tudni, hogy mit kell tennem a diétámmal. Szükségem volt a szerkezetre.

Az irányítás átvétele

Két hónappal ezelőtt iratkozott be Nowak tanulmányába, és csatlakozott a kalória-korlátozó csoporthoz. Nyugalmi anyagcseréje meghatározta a kalóriahatárt. Ebből a számból és a Marsha Miller regisztrált dietetikus által vezetett, az Anschutz Egészségügyi és Wellness Központban tartott videokonferencia-találkozókon tett ajánlások alapján, amelyek Catenacci tantervének témáit tárgyalják, saját maga választja meg az ételeket.

"Ez nagyon fontos számomra" - mondta Johnston-Clark -, mert miután a tanulmány elkészült, folytatnod kell [a programmal], és ezt szeretném folytatni. Olyan szokásokat alakítok ki, amelyek fontosak a jövőbeni egészségem szempontjából, nemcsak egy tanulmány. "

A MyFitnessPal alkalmazást használja telefonján, hogy nyomon kövesse, mit eszik, és egyensúlyba hozza ételeit - az egyik étkezéshez való pörgés egy kicsit rendben van, amíg máskor pótolja.

- Bármit megehet, amit csak akar - mondta Johnston-Clark. Csak tisztában kell lennie azzal, hogy ez hogyan illik kiegyensúlyozott étrendjébe. Ez a kulcs. ”

Nowak célja természetesen az, hogy kiderítse, betartják-e az ADPKD-ben szenvedő emberek az ilyen típusú programokat. Johnston-Clark biztató szavakat mond erről a pontról.

"Megvalósítható megközelítésnek tűnik" - mondta a nő. "A tudatosság növelése arról, hogy mit eszem, jobban kontrollálom magam, és nem kevésbé." A vizsgálat megkezdése óta 265 fontról 259 alá csökkent, a nyugalmi pulzusa pedig csökkent. Kreatininszintje, amely a veseműködés egyik fő mércéje, folytatta a csökkenést, amely szerinte körülbelül egy éve kezdődött.

Hosszú távú előnyök

Ha Nowak hipotézise beigazolódik, az ADPKD-ben szenvedő betegek testsúlyának és vérnyomásának kezelésében történő segítése mélyreható hatással lehet életükre, és segíthet a szárnyaló egészségügyi költségek kezelésében.

"Ez különösen fontos egy olyan betegség esetében, mint az ADPKD, mert egész életen át tart" - mondta Nowak. „Bármelyik kifejlesztett gyógyszert valószínűleg hosszú távon kell szedni, ami nehéz az emberek számára. Akár önálló terápiaként, akár új kezelésekkel együtt, az életmóddal kapcsolatos változások - az egészségügyi költségek csökkentésén túl - nagy hatással lehetnek az emberek életére. "

A lehetséges előnyök még nagyobbak, ha a szolgáltatók korán diagnosztizálják az ADPKD-t, és ösztönzik az egészséges életmód megváltoztatását a gyerekekben - vonta le a következtetést Nowak.

"Ha el tudnánk venni a gyermekpopulációt, tartsuk őket ideális súlyban és akadályozzuk meg a súlygyarapodást, ahogy öregszenek, talán ez is javítja a betegség pályáját - ha ki tudja nevelni őket, hogy ez fontos."

A vizsgálattal kapcsolatos további információkért forduljon Dr. Kristen Nowakhoz a [email protected] e-mail címen vagy a Beverly Farmerhez a [email protected] címen (303-724-7790).

Tyler Smith 1996 óta kórházakkal foglalkozó egészségügyi író. 2007 és 2017 között íróként és szerkesztőként dolgozott a Colorado Egyetemi Kórház és az UCHealth marketing és kommunikációs csapatában. Újabban a és közreműködött a Colorado Egyetem Orvostudományi Karának, a Colorado Közegészségügyi Iskolának és a Colorado Bioscience Egyesületnek.