Az idebenon III. Fázisú vizsgálata Duchenne izomdisztrófiájában (DMD) (DELOS)

idebenon
 A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását.
  • Tanulmány részletei
  • Táblázatos nézet
  • Tanulmányi eredmények
  • Jogi nyilatkozat
  • Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet

Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis
Izomdisztrófia, Duchenne ambuláns ellátás Kábítószer: Placebo gyógyszer: Idebenone 3. szakasz

Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz
Tanulmány típusa: Intervenciós (klinikai vizsgálat)
Tényleges beiratkozás: 65 résztvevő
Kiosztás: Véletlenszerűsített
Beavatkozási modell: Párhuzamos hozzárendelés
Maszkolás: Négyszemélyes (résztvevő, gondozó, nyomozó, eredményértékelő)
Elsődleges cél: Kezelés
Hivatalos cím: III. Fázisú kettős-vak, randomizált, placebóval kontrollált vizsgálat az idebenon hatékonyságáról, biztonságosságáról és tolerálhatóságáról 10-18 éves, duchenne-i izomdisztrófiában szenvedő betegeknél
A tanulmány kezdő dátuma: 2009. július
A tényleges elsődleges befejezési dátum: 2014 január
A tanulmány tényleges befejezésének dátuma: 2014. április

Az izomerő változását a kiindulási értékről az 52. hétre a kézi miometriával (HHM) mérve standardizált eljárásokat követve végeztük el. Mivel szinte minden beteg nem ambuláns volt, csak a felső végtag izomerejének elemzését végezték el. A könyökhajlítók és a könyöknyújtók eredményeit az alábbiakban közöljük. 3 egymást követő, legalább 10 másodperces intervallummal végzett mérés legmagasabb értékét rögzítettük.

A HHM-et a MicroFET2, digitális kézi izomteszt segítségével mértük. A kiválasztott mértékegység Newton (N) volt.

A PedsQL életminőség-nyilvántartása gyermeki HRQOL-méréseket tartalmaz: fizikai, érzelmi, szociális és iskolai működés.

Az 5 pontos Likert skála 0-tól (soha) 4-ig (szinte mindig). 3 pontos skála: 0 (egyáltalán nem), 2 (néha) és 4 (sok) a kisgyermek számára (5-7 éves kor).

A pontszámokat 0 és 100 közötti skálán transzformálják (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0) Összpontszám: Az összes elem összege az összes skálán megválaszolt elemek számához képest.

Az alábbiakban közölt értékek a Gyermekgyermek életminőség-nyilvántartás összesített pontszámai a gyermek/tizenéves jelentésben. Ezeket a pontszámokat az összes ismertetett alskála pontszámainak átlagolásával kaptuk. Az összesített pontszám 0–100, 0 = legrosszabb és 100 = legjobb eredmény között mozog

A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.

Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz
Tanulásra alkalmas korok: 10 év és 18 év között (gyermek, felnőtt)
Tanulásra alkalmas nemek: Férfi
Egészséges önkénteseket fogad: Nem

Béta-2 agonisták krónikus alkalmazása vagy más hörgőtágító gyógyszerek (pl. Inhalációs szteroidok, szimpatomimetikumok, antikolinerg szerek) bármilyen alkalmazása.

Kérjük, vegye figyelembe: Krónikus alkalmazás, ha 14 napnál hosszabb napi bevitelként definiálják.

Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot vagy laboratóriumi rendellenesség, amely a nyomozó véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja az alany biztonságát.

Kérjük, vegye figyelembe: Azok a betegek, akik súlyos, instabil állapotban szenvednek, beleértve (de nem kizárólag) rákot, autoimmun betegségeket, hematológiai betegségeket, anyagcserezavarokat vagy immunhiányos betegségeket, és akiket a vizsgálati állapothoz nem kapcsolódó súlyosbodás veszélye fenyeget, bekerüljön a vizsgálatba, ha azt a szponzor orvosi megfigyelője írásban elfogadja.

Szisztémás glükokortikoid terápia

  1. A szisztémás glükokortikoid terápia krónikus alkalmazása DMD-vel kapcsolatos állapotokhoz a kiindulástól számított 12 hónapon belül (a "nem használt 12 hónapos időszak")
  2. Több mint 2 forduló akut szisztémás glükokortikoid burst terápia (≤2 hétig tartó) nem DMD-vel összefüggő állapotok esetén a 12 hónapos használaton kívüli időszakban
  3. Bármely, 2 hétnél hosszabb időtartamú szisztémás glükokortikoid burst terápia alkalmazása a 12 hónapos használaton kívüli időszak alatt
  4. Szisztémás glükokortikoid burst terápia alkalmazása kevesebb, mint 8 héttel a kiindulás előtt