Lehetőség biztosítása Duchenne-be.

Az EXONDYS 51 az FDA által jóváhagyott első Duchenne izomdisztrófiás kezelés azoknál a betegeknél, akiknél a dystrophin génben megerősített genetikai mutáció van, amelyet az 51-es exon kihagyásával lehet kezelni. Egyes betegeknél ez segít a testnek a dystrophin fehérje rövidebb formájának elkészítésében.

Gyorsított jóváhagyással jóváhagyva.
A gyorsított jóváhagyás lehetővé teszi a gyógyszerek jóváhagyását olyan marker alapján, amelyet úgy tekintenek, hogy ésszerűen valószínűsíti a klinikai előnyöket. Az EXONDYS 51 kezelés néhány betegnél megnövelte a marker, a dystrophin szintjét a vázizomzatban. Szükség lehet a klinikai előny igazolására, hogy az EXONDYS 51 továbbra is jóváhagyható legyen.

Ki bírja?

Ismerje meg a genetikai mutáció megértésének fontosságát és azt, hogy mit jelent az EXONDYS 51 kezelésének való megfelelés .

A kezelés megkezdése

Kezdeni az EXONDYS 51-et? Végigvezetjük Önt a folyamaton, hogy tudja, mire számíthat.

Támogatás

A SareptAssist betegtámogató programmal segítünk eligazodni az EXONDYS 51 kezelésének megkezdésében .

A kezelés megkezdése

Kezdeni az EXONDYS 51-et? Végigvezetjük Önt a folyamaton, hogy tudja, mire számíthat.

betegek

- A fiamnak, Zylernek van Duchenne. Minden anya, amelynek fia van Duchenne-nél, mindent elkövet, hogy hozzáférjen a gyógyszerekhez. A SareptAssist végigvezetett minket az út minden lépésén. "
-Holly, Zyler anyja

Kap jövőbeni tippeket és támogatást az EXONDYS 51 kezelésről .

Legyen tájékozott a SareptAssist szolgáltatásain.

Kitalál a rendelkezésre álló betegforrásokról.

Frissítések letöltése a sareptai Duchenne híréről és kutatásáról.

MI AZ EXONDYS 51 (eteplirsen)?

Az EXONDYS 51-et olyan betegek Duchenne-féle izomdisztrófiájának (DMD) kezelésére használják, akiknél a dystrophin génben igazolt mutáció van, amelyet az 51 exon kihagyásával lehet kezelni. Az EXONDYS 51-et gyorsított jóváhagyással hagyták jóvá. A gyorsított jóváhagyás lehetővé teszi a gyógyszerek jóváhagyását olyan marker alapján, amelyet úgy tekintenek, hogy ésszerűen valószínűsíti a klinikai előnyöket. Az EXONDYS 51 kezelés néhány betegnél megnövelte a marker, a dystrophin szintjét a vázizomzatban. Szükség lehet a klinikai előny igazolására, hogy az EXONDYS 51 továbbra is jóváhagyható legyen.

FONTOS KOCKÁZATI INFORMÁCIÓK

Allergiás reakciók, köztük kiütés, csalánkiütés, láz, kipirulás, köhögés, nehézlégzés, zihálás és alacsony vérnyomás fordult elő olyan betegeknél, akiket EXONDYS 51-vel kezeltek. Azonnal forduljon orvoshoz, ha allergiás reakciók jelei és tünetei jelentkeznek.

Az EXONDYS 51-vel intravénás infúzióval kezelt 8 betegnél legalább 25% -kal gyakrabban jelentkező mellékhatások, mint 4 inaktív intravénás infúzióval kezelt betegnél egyensúlyi problémák (38%, 0%), hányás (38%, 0%) voltak és bőrirritáció (25%, 0%). A leggyakoribb mellékhatások az egyensúly és a hányás problémái voltak.

Azon betegeknél, akik a klinikai vizsgálatok során legfeljebb 4 évig kapták az EXONDYS 51-et, a betegek legalább 10% -ánál a következő mellékhatásokról számoltak be, és gyakrabban fordultak elő, mint az EXONDYS 51 azonos dózisánál: hányás, véraláfutás, karcolások, ízületi fájdalom, kiütés, a IV. hely fájdalma és a felső légutak fertőzései.

Javasoljuk, hogy jelentse az FDA-nak a vényköteles gyógyszerek negatív mellékhatásait. Látogasson el a www.fda.gov/medwatch oldalra, vagy hívja az 1-800-FDA-1088 telefonszámot. A mellékhatásokat a Sarepta Therapeutics-nak is jelentheti az 1-888-SAREPTA telefonszámon (1-888-727-3782).

MI AZ EXONDYS 51 (eteplirsen)?

Az EXONDYS 51-et Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére használják olyan betegeknél, akiknél a dystrophin génben igazolt mutáció van, amelyet az 51 exon kihagyásával lehet kezelni. Az EXONDYS 51-et gyorsított jóváhagyással hagyták jóvá. A gyorsított jóváhagyás lehetővé teszi a gyógyszerek jóváhagyását olyan marker alapján, amelyet úgy tekintenek, hogy ésszerűen valószínűsíti a klinikai előnyöket. Az EXONDYS 51 kezelés néhány betegnél megnövelte a marker, a dystrophin szintjét a vázizomzatban. Szükség lehet a klinikai előny igazolására, hogy az EXONDYS 51 továbbra is jóváhagyható legyen.

MI AZ EXONDYS 51 (eteplirsen)?

Az EXONDYS 51-et Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére használják olyan betegeknél, akiknél a dystrophin génben igazolt mutáció van, amelyet az 51 exon kihagyásával lehet kezelni. Az EXONDYS 51-et gyorsított jóváhagyással hagyták jóvá. A gyorsított jóváhagyás lehetővé teszi a gyógyszerek jóváhagyását olyan marker alapján, amely ésszerűen valószínűsíti a klinikai előnyök előrejelzését. Az EXONDYS 51 kezelés néhány betegnél megnövelte a marker, a dystrophin szintjét a vázizomzatban. Szükség lehet a klinikai előny igazolására, hogy az EXONDYS 51 továbbra is jóváhagyható legyen.

FONTOS KOCKÁZATI INFORMÁCIÓK

Allergiás reakciók, köztük kiütés, csalánkiütés, láz, kipirulás, köhögés, nehézlégzés, zihálás és alacsony vérnyomás fordult elő olyan betegeknél, akiket EXONDYS 51-vel kezeltek. Azonnal forduljon orvoshoz, ha allergiás reakciók jelei és tünetei jelentkeznek.

Az EXONDYS 51-vel intravénás infúzióval kezelt 8 betegnél legalább 25% -kal gyakrabban jelentkező mellékhatások, mint 4 inaktív intravénás infúzióval kezelt betegnél egyensúlyi problémák (38%, 0%), hányás (38%, 0%) voltak és bőrirritáció (25%, 0%). A leggyakoribb mellékhatások az egyensúly és a hányás problémái voltak.

Azon betegeknél, akik a klinikai vizsgálatok során legfeljebb 4 évig kapták az EXONDYS 51-et, a betegek legalább 10% -ánál a következő mellékhatásokról számoltak be, és gyakrabban fordultak elő, mint az EXONDYS 51 azonos dózisánál: hányás, véraláfutás, karcolások, ízületi fájdalom, kiütés, a IV. hely fájdalma és a felső légutak fertőzései.

Javasoljuk, hogy jelentse az FDA-nak a vényköteles gyógyszerek negatív mellékhatásait. Látogasson el a www.fda.gov/medwatch oldalra, vagy hívja az 1-800-FDA-1088 telefonszámot. A mellékhatásokat a Sarepta Therapeutics-nak is jelentheti az 1-888-SAREPTA telefonszámon (1-888-727-3782).

Kérjük, olvassa el az EXONDYS 51 (eteplirsen) teljes felírási információját.

Kérjük, olvassa el az EXONDYS 51 (eteplirsen) teljes felírási információját.