Mit segíthetünk megtalálni ma?

News Today

Az SRK-015 egy laboratóriumban gyártott monoklonális antitest, amely blokkolja a myostatin nevű vázizomfehérje aktiválódását.

A Scholar Rock fejlesztette ki. Az SRK-o15 azon képességét, hogy javítsa az izomerőt és a motoros funkciókat a gerinc izom atrófiájában (SMA) szenvedő embereknél, jelenleg egy klinikai vizsgálat során vizsgálják.

Hogyan működik az SRK-015?

Az SRK-015 egy specifikus monoklonális antitest. Szelektíven kötődik a miosztatin látens vagy inaktív formájához. A miosztatin gátolja az izomnövekedést azáltal, hogy más növekedési faktorokkal és hormonokkal együtt dolgozik. Fő szerepe az egészséges izomtömeg fenntartásának elősegítése.

SMA-ban az izomszövet gyenge és atrófiás. Az izomtömeg növelésének elfogadható megközelítése tehát a miosztatin aktivitás gátlása.

A véráramba injektálva az SRK-015 szelektíven kötődik a látens vagy inaktív myostatinhoz. Ez a kötés megakadályozza a miosztatin aktív formává történő átalakulását az izomszövetekben.

Az SRK-015 nem befolyásolja más, szorosan kapcsolódó tényezők, például a GDF-11 vagy az aktivin A aktivitását, ellentétben a hagyományos kezelési megközelítésekkel, amelyek blokkolják a már aktivált (érett) miosztatint vagy a miosztatin-receptort. A kutatók úgy gondolják, hogy ily módon az SRK-015 kevesebb mellékhatással járhat, mint más myostatin inhibitorok.

A myostatin hiányában szenvedő modellekben az állatok izomtömege és ereje nagyobb. A myostatin-gátlás az SRK-015 alkalmazásával hasonló eredményeket mutatott a preklinikai vizsgálatokban.

Egy egereken végzett tanulmány arról számolt be, hogy az SRK-015 segített javítani az izomkapacitást és erőt, valamint megnövelte a sovány testtömeget, különösen az SMA-ban érintett gyors rángatózó izomrostokban.

Egy másik tanulmány megállapította, hogy az SRK-015 hatékonyan növelte az izomtömeget és a funkciót az SMA egérmodelljében, és javította az állatok csontszerkezetét.

SRK-015 klinikai vizsgálatokban

Egy placebo-kontrollos és kettős-vak 1. fázisú klinikai vizsgálat az SRK-015 növekvő dózisait tesztelte egészséges önkénteseken. A 2019 júniusában bejelentett pozitív végeredmények azt mutatták, hogy a résztvevők jól tolerálták az SRK-015-et minden 30 mg/kg-os dózisig, dózis-korlátozó toxicitások nélkül.

A TOPAZ (NCT03921528) elnevezésű, 2. fázisú vizsgálat 2019 májusában nyílt meg az SRK-015 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a 2. és 3. típusú SMA-ban szenvedőknél. A vizsgálatba 58, 2 és 21 év közötti beteget vontak be az Egyesült Államok, Olaszország, Hollandia és Spanyolország központjaiba.

A betegeket három csoportra osztják, és mindegyiket egy évig kezelik. Az 1. és 2. csoportba tartozóknak négyhetente egyszer 20 mg/kg SRK-015-et adnak intravénás infúzió formájában; Az 1. csoportba tartoznak a 3. típusú ambuláns betegek és a 2. csoportba tartozó járóképtelen betegek. A 3. csoportba tartozók, mind a 2-es típusú betegek, véletlenszerűen kapnak SRK-015 infúziót 20 mg/kg vagy 2 mg/kg kéthetente egyszer, egy éven keresztül. A betegek jóváhagyott SMN upregulator terápiát is alkalmazhatnak. Elsődleges célja a biztonság mérése, valamint a motoros funkció vagy a fizikai képességek klinikailag jelentős változásai a felülvizsgált Hammersmith skála és a kibővített Hammersmith funkcionális motor skála alapján. .

A 2019 novemberében közzétett előzetes vizsgálati adatok azt mutatták, hogy a látens vagy inaktív miosztatin vérszintje akár 100-szoros dózisfüggő növekedést mutat. Az elemzés összesen 29 beteget érintett: 12 az 1. csoportból, nyolc a 2. csoportból és kilenc a 3. csoportból. Mindegyiknek egyetlen dózisban adták az SRK-015-öt, és a kutatók négy hét után értékelték őket. Nem jelentettek biztonsági kérdéseket.

A Scholar Rock hat hónapos kezelés után az ideiglenes biztonságosság és hatékonyság elemzését tervezi a betegek egy részénél, és azt várja, hogy 2020 végén késõbb jelentse be eredményeit. A teljes 12 hónapos kezelési idõszak legfelsõbb eredményei 2021-ben várhatók, amikor a kutatók várhatóan ezt befejezik próba.

Egyéb részletek

Az SRK-015-et az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) 2018 áprilisában ritka betegségek gyógyszereinek minősítette, és az Európai Gyógyszerügynökség hasonló jelölést kapott 2018 decemberében.

A terápia ritka gyermekbetegség megnevezést kapott az FDA-tól 2020 augusztusában.

Utolsó frissítés: 2020. augusztus 27

SMA News Today szigorúan hír- és információs weboldal a betegségről. Nem nyújt orvosi tanácsot, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakmai orvosi tanácsadást, a diagnózist vagy a kezelést. Mindig kérjen tanácsot orvosától vagy más szakképzett egészségügyi szolgáltatótól, ha bármilyen kérdése merülne fel az Ön egészségi állapotával kapcsolatban. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakmai orvosi tanácsot, és ne késlekedjen annak megkeresésével valami miatt, amit ezen a weboldalon olvasott.