Cochrane

Felülvizsgálati kérdés

A trihexifenidil hasznos kezelés az agyi bénulásban szenvedők számára, akiknek dystóniának nevezett mozgásproblémájuk van?

Az agyi bénulás egy gyakori állapot, amely számos mozgási problémát fed le. Az egyik gyakori mozgásprobléma a disztónia, amely megnehezíti az agyi bénulásban szenvedők mozgásának irányítását. Nem kívánt - és gyakran fájdalmas és szorongó - izomösszehúzódásaik vannak, amelyeket nem tudnak ellenőrizni. Az összehúzódások csökkentik az emberek mozgásképességét, öngondoskodási tevékenységeket, beszédet és mindennapi tevékenységekben való részvételt.

Az orvosok gyakran használnak gyógyszereket ennek a nehéz állapotnak a kezelésére, beleértve a trihexifenidilt. Azonban a trihexifenidil felírásának minden előnye és ártalma agyi bénulásban és dystóniában szenvedő betegek számára még mindig nem ismert.

A tanulmány jellemzői

2017 májusában felkutattunk minden olyan klinikai vizsgálatot, amely a trihexifenidil hatékonyságát vizsgálta dystonicus agyi bénulásban szenvedőknél. Egy ausztrál vizsgálatot vontunk be, amelyben 16 gyermek (10 fiú, 6 lány) vett részt agyi bénulásban és dystóniában. Átlagos életkoruk kilenc év volt.

A gyermekeket két különböző csoportra osztották. Mindkét csoport 12 hét trihexifenidilt és 12 hetet placebót (valamit, ami ugyanúgy néz ki, mint a trihexifenidil, de nem tartalmaz hatóanyagot), 4 hét szünettel a kettő között, amely alatt egyiket sem kapták. Az egyetlen különbség a csoportok között az volt, hogy az egyik csoport trihexifenidilből indult, majd placebót kapott, a másik csoport placebóval kezdte, majd trihexifenidil volt.

A legfontosabb eredmények

Nem találtunk bizonyítékot arra, hogy a trihexifenidil hatékonyan csökkentette a dystóniát vagy javította a felkar működését agyi bénulásban és dystóniában szenvedő gyermekeknél. A trihexifenidil a mellékhatások (izgatottság, székrekedés, szájszárazság és rossz alvás) fokozott kockázatával járhat. Volt néhány bizonyíték arra, hogy a trihexifenidil javíthatja a gyermek és a család által kitűzött egyéni célokat a mindennapi életben való részvétel javítása körül. A vizsgálat nem mérte a fájdalmat vagy az életminőséget.

A bizonyítékok minősége

Alacsonynak ítéltük a bizonyítékok minőségét, mert az egy tanulmány kisszámú gyermeket vont be, és nincs más tanulmány, amely alátámasztaná az eredményeket. Ezért bizonytalanok vagyunk a trihexifenidil hatékonyságáról a dystónia csökkentésében vagy az agyi bénulásban és dystóniában szenvedők kari működésének javításában és a mindennapi tevékenységekben való részvételben.

Jelenleg nincs elegendő bizonyíték a trihexi-fenidil agyi bénulásban szenvedő emberekre gyakorolt hatékonyságáról a következők következményeire: dystónia változása, káros hatások, megnövekedett felső végtagi funkció és jobb részvétel a mindennapi élet tevékenységeiben. A vizsgálat nem mérte a fájdalmat vagy az életminőséget. Nagyobb randomizált, kontrollált, többközpontú vizsgálatokra van szükség, amelyek a fájdalomra és az életminőségre gyakorolt hatást is megvizsgálják annak érdekében, hogy meghatározzák a trihexifenidil hatékonyságát agyi bénulásban szenvedőknél.

Az agyi bénulás 1000 élveszületésből legfeljebb 2,1 esetben fordul elő, és számos motoros problémát és mozgászavarot ölel fel. Az agyi bénulásban szenvedők körében az egyik leggyakrabban előforduló mozgászavar a dystonia: tartós vagy időszakos akaratlan izomgörcsök és összehúzódások, amelyek csavarodást, ismétlődő mozgásokat és rendellenes testtartásokat okoznak. Az akaratlan összehúzódások gyakran nagyon fájdalmasak és szorongóak, és jelentős korlátokat okoznak az aktivitás és a részvétel szempontjából.

Az orális gyógyszerek gyakran a dystonia orvosi kezelésének első sora. A trihexifenidil egy olyan gyógyszer, amelyet a klinikusok gyakran alkalmaznak a dystonia kezelésére agyi bénulásban szenvedőknél.

A trihexifenidil hatásainak felmérése dystonikus agyi bénulásban szenvedőknél, az Egészségügyi Világszervezet (WHO) működési, fogyatékosságügyi és egészségügyi (ICF) károsodásának, aktivitásának és részvételének nemzetközi osztályozásának megfelelően. Felmértük a kábítószert szedőknél a káros hatások típusát és előfordulását is.

2017 májusában kerestük a CENTRAL, a MEDLINE, az Embase, további nyolc adatbázis és két kísérleti nyilvántartást, és referencia listákat és idézeteket ellenőriztünk további vizsgálatok azonosítására.

Véletlenszerű, kontrollos vizsgálatokat vontunk be, összehasonlítva az orális trihexifenidilt és a placebót agyi bénulásban szenvedő dystónia esetén. Vizsgálatokat vezettünk be bármilyen korú, dystonikus agyi bénulásban szenvedő gyermekek és felnőttek körében, akár önmagukban, akár a görcsök, ataxia, chorea, athetosis és/vagy hypotonia mozgásszervi rendellenességeivel együtt. Tanulmányokat vontunk be, függetlenül attól, hogy a tanulmány szerzői meghatározták-e a dystonia diagnosztizálására használt módszert a vizsgálati populációjukban. Az elsődleges eredmények a dystonia változása és a káros hatások voltak. A másodlagos eredmények a következők voltak: aktivitás, beleértve a mobilitást és a felső végtagok működését; részvétel a mindennapi élet tevékenységeiben; fájdalom; és az életminőség.

Cochrane által elvárt standard módszertani eljárásokat használtunk.

Azonosítottunk egy tanulmányt, amelyet Ausztráliában állítottak be, és amely megfelelt a felvételi kritériumoknak. Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat volt 16 olyan gyermeknél (10 fiú és 6 lány), akiknél domináns dystonikus agyi bénulás volt, és átlagéletkoruk 9 év (standard eltérés 4,3 év, 2 és 17 év közötti tartomány). ). Úgy ítéltük meg, hogy a kísérlet alacsony kockázattal jár a szelekció, a teljesítmény, a kimutatás, a lemerülés, a jelentések és más elfogultsági források szempontjából. Alacsonynak ítéltük a bizonyítékok GRADE minőségét.

Nem találtunk különbséget a dystonia változásának átlagos nyomon követési pontszámaiban, a Barry Albright Dystonia Scale (BADS) által mérve, amely nyolc testrégiót dystonia esetén 5-fokos skálán értékel (0 = egyik sem 4 = súlyos), ami összesített pontszámban 0 és 32 között. A BADS pontszám 2,67 ponttal volt magasabb (95% konfidencia intervallum (CI) −2,55 és 7,90; rossz minőségű bizonyíték), vagyis rosszabb dystonia a kezelt csoportban. A trihexifenidil a káros hatások fokozott kockázatával járhat (kockázati arány 2,54, 95% CI 1,38–4,67; gyenge minőségű bizonyíték).

Nem volt különbség a felső végtagok működésének átlagos követési pontszámaiban, a felső végletességi képességek tesztjének minőségével mérve, amelynek négy tartománya van, amelyek együttesen 36 elemet értékelnek (mindegyik 1 vagy 2 pontot kapott), és az összesített pontszám 0–100. A kezelt csoportban a pontszám 4,62 ponttal alacsonyabb volt (95% CI -10,98 - 20,22; gyenge minőségű bizonyíték), ami rosszabb funkciónak felel meg, mint a kontrollcsoportban. Alacsony minőségű bizonyítékot találtunk a kezelt csoportban a mindennapi élet tevékenységeiben való jobb részvételre (amelyet magasabb pontszámok képviselnek), három eszközzel mérve: 18,86 ponttal magasabb (95% CI 5,68 - 32,03) a cél elérési skálán (fel öt funkcionális célra, amelyeket 5 pontos skálán szereztek (−2 = a vártnál jóval kevesebb, +2 = a vártnál sokkal többet)), 2,91 ponttal magasabb (95% CI 1,01–4,82) a kanadai foglalkozási teljesítménymérés elégedettségi alskáláján (COPM; elégedettség akár öt problémás terület teljesítményével 10 pont skálán (1 = egyáltalán nem elégedett 10-ig = rendkívül elégedett)), és 2,24 ponttal magasabb (95% CI 0,64–3,84) a teljesítmény alskáláján a COPM (teljesítmény akár öt problémás területen, 10 pontos skálán (1 = nem képes; 10 = rendkívül jól képes)).

A tanulmány nem számolt be a fájdalomról vagy az életminőségről.