A TEV-50717 (deutetrabenazin) vizsgálata a gyermekek és serdülők agyi bénulásában szenvedő diszkinézia kezelésére (RECLAIM-DCP)

A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. Ismerje meg a klinikai vizsgálatok kockázatait és lehetséges előnyeit, és a részvétel előtt beszéljen egészségügyi szolgáltatójával. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását.

Tanulmány részletei
Táblázatos nézet
Nincs közzétett eredmény
Jogi nyilatkozat
Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet

A CP (agyi bénulás) neurológiai rendellenességek csoportjára utal, amelyek csecsemőkorban vagy kisgyermekkorban jelentkeznek, és tartósan befolyásolják a test mozgását és az izomkoordinációt. A CP-t a fejlődő agy károsodása vagy rendellenességei okozzák, amelyek megzavarják az agy képességét a mozgás irányítására, valamint a testtartás és az egyensúly fenntartására. A CP jelei általában az élet korai hónapjaiban jelentkeznek, bár a specifikus diagnózis 2 éves vagy annál idősebb korig késhet. A TEV-50717 (deutetrabenazin, más néven SD-809) már bizonyítékot nyújtott a biztonságos és hatékony alkalmazásra két másik hiperkinetikus mozgászavar esetén, nevezetesen a choreában Huntington-kórban (HD) és a tardív dyskinesiában (TD). Jelenleg nem áll rendelkezésre jóváhagyott kezelés a cerebrális bénulásban szenvedő diszkinézia (DCP) kezelésére. A rendelkezésre álló kezelési lehetőségek a DCP néhány megnyilvánulásával foglalkoznak. A vizsgálati populációba olyan gyermekeket és serdülőket vesznek részt (6-18 éves kor között), akiknél a DCP-ben domináns a koreiform mozgászavar, és akiknek csecsemőkortól (≤2 éves korig) nonprogresszív CP-tüneteik voltak. A DCP diagnózisa az európai agyi bénulás felügyeletének kritériumai alapján történik.

Ez egy 3. fázisú vizsgálat, amely kiértékeli a TEV-50717 hatékonyságát és biztonságosságát orális tabletták formájában, napi 6 mg kezdő dózisban a résztvevőknél (6-18 éves korig, beleértve) a domináns koreiform mozgászavarral rendelkező DCP-ben. A vizsgálatot több központban végzik, és 2 párhuzamos kezelési csoportot (azaz TEV-50717 és placebót) használ, amelyekben a résztvevőket 2: 1 arányban randomizálják.

A "domináns" ebben az esetben azt jelzi, hogy a koreiform mozgászavar a károsodás vagy szorongás fő oka.

Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis

Agyi bénulás, diszkinetikus

Gyógyszer: Deutetrabenazin Gyógyszer: Placebo

3. szakasz

Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz

Tanulmány típusa:	Intervenciós (klinikai vizsgálat)
Becsült beiratkozás:	185 résztvevő
Kiosztás:	Véletlenszerűsített
Beavatkozási modell:	Párhuzamos hozzárendelés
Maszkolás:	Négyszemélyes (résztvevő, gondozó, nyomozó, eredményértékelő)
Elsődleges cél:	Kezelés
Hivatalos cím:	A TEV-50717 (deutetrabenazin) randomizált, kettős-vak, placebóval kontrollált vizsgálata a gyermekek és serdülők agyi bénulásának diszkinézia kezelésére
A tanulmány tényleges kezdési dátuma:	2019. augusztus 6
Becsült elsődleges befejezési dátum:	2022. január 28
A tanulmány becsült befejezési dátuma:	2022. január 28

MD-CRS II. Rész: Mozgászavar-gyermekkori osztályozási skála, II. Rész teljes pontszáma (mozgászavar súlyossága, központilag olvasható) (TEV-50717 versus placebo).

0-tól 4-ig terjedő skála segítségével értékeli a kóros hiperkinetikus mozgászavarok súlyosságát a 7 testrészben. A nulla nem felel meg a jeleknek, a 4 pedig a legsúlyosabb megállapításoknak felel meg.

Kulcsfontosságú másodlagos hatékonysági végpont - MD-CRS I. rész: Mozgászavar-gyermekkori értékelési skála I. rész összesített pontszáma (általános értékelés, központilag olvasható) (TEV-50717 vs. placebo).

Értékeli a DCP hatását a beteg tevékenységeire, és általános értékelést ad a motoros funkció (7 tétel), a szóbeli/verbális funkció (3 tétel), az öngondoskodás (3 tétel) és a figyelem/éberség (2) mozgászavaráról. tételek) 0-tól (jelenleg) 4-ig (hiányzik)

Kulcsfontosságú másodlagos hatékonysági végpont - CaGI-I skála: A gondozó globális javulási benyomása (TEV-50717 vs. placebo).

Egyetlen kérdőív a gondozónak a dyskinesia tüneteinek javulásáról alkotott benyomásának értékelésére a kezelés megkezdése után. Skálázva 1-től (nagyon javítva) 7-ig (nagyon rosszabb).

Kulcsfontosságú másodlagos hatékonysági végpont - CGI-I skála: A javulás klinikai globális benyomása (TEV-50717 vs. placebo).

Egységes Huntington-kórértékelési skála - Teljes motorérték (UHDRS-TMS).

A HD-vel kapcsolatos funkciók átfogó értékelése. Az UHDRS TMS komponense 31 értékelést tartalmaz az UHDRS 15 eleméből. A TMS-t a 31 motorértékelés összegeként számítják ki, amelyek mindegyike 0 és 4 között mozog.

Egységes Huntington-kór besorolási skála - teljes maximális korea (UHDRS-TMC).

Az UHDRS-TMS értékelés része, és értékeli a chorea súlyosságát az arcon, a szájban, a törzsön és a 4 végtagon. A minimális pontszám 0 (hiányzik), a maximális pontszám pedig 28

Egységes Huntington-kór értékelési skála - teljes maximális disztónia (UHDRS-TMD).

Az UHDRS-TMS értékelés része, és értékeli a csomagtérben és a 4 végtagban lévő dystonia súlyosságát. A minimális pontszám 0 (hiányzik) és a maximális pontszám 20 (markáns/hosszabb).

Gyermekgyógyászati értékelés fogyatékosság-nyilvántartás - számítógéppel adaptált teszt (PEDI-CAT).

A skálázott pontszámok az egyes gyermekek hierarchikus skálán történő elhelyezésének becslésén alapulnak az egyes tartományokon belül. A PEDI-CAT skálázott pontszámok jelenleg 20 és 80 közötti skálán mutatnak.

Az egészséggel kapcsolatos életminőségi eszköz, amely egy jól validált általános alapvető intézkedésből, valamint néhány állapot- és betegségspecifikus modulból áll. Az utasítások azt kérdezik, hogy az egyes cikkek mekkora problémát okoztak az elmúlt 1 hónapban. A gyermek önjelentésében és a szülői proxy jelentésben 5 pontos válaszskálát alkalmaznak az alábbiak szerint:

0 = soha nem jelent problémát;

szinte soha nem jelent problémát;
néha probléma;
gyakran probléma;
szinte mindig probléma.

A betegek globális benyomása a fejlődésről (PGI-I).

Egyetlen kérdőív a páciens diszkinézia tüneteinek javulásáról alkotott benyomásának felmérésére a kezelés megkezdése után.

sokkal javult (a kezelés megkezdése óta);
némileg javult;
nincs változás;
valamivel rosszabb;
sokkal rosszabb (a kezelés megkezdése óta).

A súlyosság klinikai globális benyomása (CGI-S).

Egy 7 pontos Likert-skálát használ a diszkinézia súlyosságának értékeléséhez az alábbiak szerint:

1 = normális, 2 = határvonal, 3 = enyhe, 4 = mérsékelt, 5 = markáns, 6 = súlyos, 7 = extrém.

A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.

Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz

Tanulásra alkalmas korok:	6 év és 18 év között (gyermek, felnőtt)
Tanulásra alkalmas nemek:	Összes
Egészséges önkénteseket fogad:	Nem

A résztvevő kiinduláskor 6-18 éves (beleértve).
A résztvevő a kiinduláskor legalább 12 fontot nyom.
A résztvevőnek csecsemőkortól (≤2 év) vannak CP tünetei
A koreiform az elterjedt mozgászavar, amelyet az EAB értékel a szűrés során.
A résztvevő diagnosztizálja a DCP-t
A résztvevő képes egészben lenyelni a vizsgálati gyógyszert.
A posztmenarchális vagy ≥12 éves nőknek, akiknek férfi partnere potenciálisan termékeny (azaz nincs vazektómiája), a vizsgálat ideje alatt nagyon hatékony fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk
További feltételek érvényesek, további információkért vegye fel a kapcsolatot a nyomozóval

Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel a támogató által megadott elérhetőségek felhasználásával.