Az új gyógyszer felére csökkenti a gyermekek halláskárosodását a rákkezelést követően

A nátrium-tioszulfát kemoterápia után történő beadása csökkenti a halláskárosodást a májdaganattal kezelt gyermekeknél - derül ki a New England Journal of Medicine ma (szerda) közzétett eredményekből.

A Cancer Research UK által finanszírozott SIOPEL-6 klinikai vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy a nátrium-tioszulfát (STS) adása a ciszplatin nevű kemoterápia után csaknem 50% -kal csökkenti a halláskárosodást a hepatoblastoma * - gyermekkori májrák - kezelésében.

Ez nagy előrelépés a rák kezelését követően legyengítő és hosszú távú mellékhatásokkal maradt gyermekek számának minimalizálásában.

Dr. Penelope Brock, a próbavezető és a Great Ormond Street Kórház gyermekgyógyászati tanácsadója elmondta: "Szerencsénk van, hogy ilyen hatékony kezelést kapunk az ilyen típusú májrák esetében. De mint sok rákkezelés, hosszú távú mellékhatások is jelentkezhetnek. A pusztán ciszplatinnal kezelt gyermekek nagy részében maradandó halláskárosodás áll fenn, ami teljesen meggyengíthet. Még enyhe halláskárosodás is súlyosan befolyásolhatja a gyermek jövőbeli fejlődését. A legfontosabb mássalhangzókat olyan nagy frekvencián hallják, mint a 's', h, 'és' f ', és elvesztésük különösen nehéz lehet azoknál a gyermekeknél, akiknek még nem alakult ki a beszédük.

"Ez a kezelési kombináció segíthet abban, hogy a szülők ne kerülhessenek elkeserítő forgatókönyvbe, ahol a sikeres rákkezelés gyermekük hallásának árán jár."

109 gyermek vett részt a próbában, amelyet a Great Ormond Street Kórház kutatói vezettek, és vagy ciszplatint, vagy ciszplatint, majd 6 órával később STS-t kaptak. Míg az önmagában ciszplatint kapó gyermekek 63% -a szenvedett bizonyos mértékű hallásvesztést, ez csak az STS-t is kapó gyermekek egyharmadára (33%) vonatkozott, vagyis ennek a mellékhatásnak a kockázata 48% -kal csökkent. **

Fontos, hogy nem volt különbség a teljes túlélésben vagy a rák visszatérésének incidenciájában, vagyis a kezelés ugyanolyan hatékony volt, ha a gyermekek STS-t kaptak.

Pam Kearns professzor, az Egyesült Királyság Cancer Research brit rákért felelős szakértője a Birminghami Egyetemen azt mondta: "Egy gyermeknek sem kell fogyatékosságot szenvednie a rákkezelés miatt. A hallás értékes, és örömmel látjuk, hogy meg tudjuk védeni több gyermek jövőbeni fejlődése, anélkül, hogy veszélyeztetné a rák gyógyulásának esélyét. "

A ciszplatin *** nagyon hatékony kezelés számos rák esetében, beleértve a hepatoblastoma-t is, amelyek túlélése drámaian javult. Az ezzel a gyógyszerrel kezelt gyermekek körülbelül kétharmadának azonban marad némi halláskárosodása. Ennek oka, hogy míg a kezelés után a ciszplatin gyorsan eltávolul a testből, visszatartja és károsítja a fülkagylót, a belső fül hallásért felelős részét.

Az Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetemen Dr. Ed Neuwelt által vezetett csoport preklinikai és klinikai kutatásai korábban azt mutatták, hogy az STS megakadályozhatja a ciszplatin okozta halláskárosodást. A tudósok ezután meghatározták, hogyan lehet késleltetni az STS adását a betegeknek, hogy elkerüljék a ciszplatin tumorra gyakorolt hatását.

Ezen legfrissebb eredmények fényében az STS a hepatoblastoma kezelésének új színvonalú részévé válhat, és a kutatók azt is megvizsgálják, hogy működhet-e más gyermekek rákos megbetegedéseinél is, ahol a ciszplatint a kezelés részeként használják. A következő lépés a forgalomba hozatali engedély megszerzése az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától (FDA) és az Európai Gyógyszerügynökségtől (EMA). Az FDA már áttörő terápiás jelölést kapott, és az EU-ban egy gyermekgyógyászati felhasználásra szánt marketing alkalmazás alatt fogják nyilvántartani.

Az islingtoni 12 éves Ollie Simpkinnek öt hónapos korában diagnosztizálták a hepatoblastomát. Ollie anyja, Philly Simpkin elmondta: "A GOSH-ban nyolc forduló kemoterápia és műtét után a nagy hír az, hogy Ollie ma már rákmentes. Míg a Cisplatin nagyon hatékonyan csökkentette Ollie daganatát, ez egy nagyon erős gyógyszer, amely súlyos mellékhatások, beleértve a halláskárosodást is. Nagyon hálásak vagyunk, hogy ezt a lehető legkisebbre csökkentették Ollie számára, de még mindig elvesztette hallásának felső végét. Ez azt jelenti, hogy nagy tömegben küzd, hogy hallhasson, és az osztály elején kell ülnie Nagyon szeretne megtanulni dobolni, de nem kockáztathatjuk meg a károk súlyosbodását.

"Amikor Ollie átesett a kezelésen, az STS-t még nem fejlesztették ki, de fantasztikus, hogy ez az új kezelés megakadályozhatja más gyermekeket abban, hogy hasonló károkat tapasztaljanak, amelyek olyan nagy hatással lehetnek az életükre."

A SIOPEL-6 vizsgálat 12 ország 52 központjából vett fel betegeket. Az Egyesült Királyságban a kísérleti koordinációt a Cancer Research UK finanszírozta. Az STS gyógyszert a Fennec Pharmaceuticals ingyenesen biztosította. ****

"Az ilyen nemzetközi kísérletek döntő fontosságúak a gyermekek kezelésének javításában" - tette hozzá Kearns professzor. "Az Egyesült Királyság Európa-szerte jelentősen hozzájárul a klinikai vizsgálatok kutatásához, és reméljük, hogy ez folytatódik. A kutatóknak és a betegeknek bizonyosságra van szükségük a klinikai vizsgálatok során mind a Brexit-átmeneti időszak alatt, mind azon túl."

Megjegyzések

* A hepatoblastoma az elsődleges májrák nagyon ritka típusa, amely általában kisgyermekeket érint. Leggyakrabban két év alatti gyermekeknél diagnosztizálják. Az Egyesült Királyságban évente körülbelül 15 hepatoblastoma esetet diagnosztizálnak gyermekeknél (0-14 éves korig). Az orvosok általában műtéttel és kemoterápiával egyaránt kezelik.

** A halláscsökkenés a csak ciszplatint kapó gyermekek 63,0% -ánál, a ciszplatint és STS-t kapó gyermekek 32,7% -ánál fordult elő. A halláskárosodás relatív kockázata a cisplatin és az STS kezelés mellett 0,52 volt, ami 48% -os kockázatcsökkenést jelent önmagában a ciszplatinhoz viszonyítva.

A 3 éves teljes túlélés 92,3% volt a ciszplatinnal kezelt csoportban és 98,2% a ciszplatin + STS csoportban. A 3 éves esemény nélküli túlélés a ciszplatin önmagában és a ciszplatin plusz STS csoportokban 78,8%, illetve 81,2%.

*** A ciszplatint neuroblastoma, osteosarcoma, medulloblastoma, rosszindulatú csírasejtdaganatok, hepatoblastoma és hepatocellularis carcinoma gyermekek kezelésében, valamint számos más betegségben alkalmazzák visszaeséskor.