A krónikus anyagcsere-betegségek terápiájára összpontosító NuSirt Biopharma nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) Fast Track jelölést kapott a vállalat fejlesztési programjának alkoholmentes steatohepatitis (NASH) és alkoholmentes kezelésére. zsírmájbetegség (NAFLD).

gyors

A máj mitokondriális diszfunkciója kulcsfontosságú szerepet játszik a zsíros májbetegségek kialakulásában, valamint a NASH-ban, a máj rendellenességében, amelyet zsírfelhalmozódás, gyulladás és károsodás jellemez. A NASH olyan személyeknél fordul elő, akik alig vagy egyáltalán nem fogyasztanak alkoholt, és gyorsan a cirrhosis és a májelégtelenség vezető okává válik. Becslések szerint a NAFLD-vel rendelkező egyének 10-30% -a fejleszti a NASH-t.

A „NAFLD és a NASH súlyos, kielégítetlen orvosi szükségleteket jelent, amelyeknek nincsenek jóváhagyott terápiái” - mondta sajtóközleményben a NuSirt Biopharma igazgatótanácsának elnöke és ügyvezető elnöke, Joseph C. Cook Jr. • Becslések szerint az Egyesült Államokban 75-100 millió ember rendelkezik NAFLD-vel, és 10-20 millióan jutottak el a NASH-ba. A NuSirt csapata elkötelezett a súlyos anyagcsere-betegségben szenvedők életének javítása iránt. Örülünk, hogy megkaptuk a Fast Track elnevezést, amelynek célja a súlyos betegségeket kezelő és kielégítetlen orvosi igényeket kielégítő gyógyszerek fejlesztésének megkönnyítése és gyorsabb felülvizsgálata. Ez a megnevezés elősegíti a fontos új gyógyszerek korábbi eljuttatását a betegekhez

A NuSirt egyedülálló technológiával rendelkezik, amely a természetes eredetű esszenciális aminosavat, a leucint és a meglévő emberi gyógyszereket ötvözi. A preklinikai vizsgálatok azt mutatták, hogy az ilyen terápiás kombinációk képesek lehetnek megelőzni és kezelni az anyagcsere-betegségeket, fokozva a már meglévő gyógyszerek hatékonyságát. Különösen a leucin, a metformin (antidiabetikus gyógyszerek) és a szildenafil (erekciós rendellenességek és pulmonalis artériás magas vérnyomás kezelésére szolgáló gyógyszer) hármas terápiás kombinációjáról derült ki, hogy csökkenti a NAFLD tüneteit, potenciálisan visszafordítja a betegséget és megakadályozza a betegség kialakulását. mind a NAFLD, mind a NASH. Erről a hármas kombinációról beszámoltak az elhízás okozta májzsír felhalmozódás, fibrózis és gyulladás visszafordításáról is egerekben.

A NuSirt kezeli a betegeketВ egy 16 hetes, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak, 2a. Fázisú klinikai vizsgálatban (TRIPLN, NCT02546609), hogy értékelje leucin, metformin és szildenafil szabadalmaztatott hármas kombinációjának hatását májzsírjukra. tartalom. A kutatók számos máj-, gyulladásos és metabolikus biomarkert is értékelnek.

- A preklinikai vizsgálatok kimutatták a NuSirt technológia azon képességét, hogy a NASH három patofiziológiai aspektusát megcélozza: steatosis, gyulladás és fibrózis - mondta Dr. Michael Zemel, a NuSirt Biopharma alapítója és tudományos főtisztviselője. Amikor megkezdjük az első emberi kísérletet a NAFLD-ben és a NASH-ban, várakozással tekintünk további felderítésére, hogyan segíthetne hármas-kombinált terápiánk a betegség által érintett millióknak.

Ha további információt szeretne erről a tanulmányról és a részvétel módjáról, forduljon az [email protected] címhez, vagy keresse fel a klinikai vizsgálat linket.