MENTÉS ARTEM

20000 dolláros célból 24 952 dollár gyűlt össze

Alla vagyok, Artem anyukája. Minden egyes nap felébredek és lefekszem egy gondolattal, ami mindent átjár. A fiam haldoklik, és nem tehetek semmit: nem tudok lélegezni érte, nem állíthatom le a fájdalmát, nem menthetem meg babámat a halál karjaitól. Ez egy szörnyű, szörnyű érzés, amellyel életem minden másodpercében élek.

Tíz hosszú év, Norair férjemmel nem tudtunk teherbe esni. Amikor végül teherbe estem, én voltam a legboldogabb nő a világon. Alig vártam, hogy először láthassam a babámat. Alig vártam, hogy megszámoljam a lábujjait, megérezzem az első szöszöt a fején.

Artem egészségesnek és erősnek (9,2 font, 20 hüvelyk hosszú) született, semmilyen betegség tünete nélkül. Az első hónapokban sokat aludt és evett, mint minden korosztályú gyermek. Négy hónapos ellenőrzéskor gyermekorvosunk észrevette, hogy Artem nem tud összpontosítani kedvenc játékára, és további genetikai tesztet hajtott végre. Az eredmény pusztító volt - babánknak Canavan nevű halálos betegséget diagnosztizáltak.

A Canavan-betegség egy progresszív, neurológiai rendellenesség, amely csecsemőkorban kezdődik és érinti az agyat. Artemből hiányzik egy fontos enzim, egy fontos, amely mérgező felhalmozódást okoz az agyában. Motoros képességeit már befolyásolták. Nem tud egyedül járni, ülni vagy állni. Az állapot előrehaladtával halláskárosodás, vakság és teljes bénulás alakul ki. Kezelés nélkül a Canavan-ban szenvedő gyermekek átlagos várható élettartama legfeljebb 10 év.

Amikor először megtudtuk, hogy babánk örökölte ezt az állapotot, sokkot kaptunk és lebénultunk. Azonban minél többet olvastam Canavanról, annál többet tanultam. P. Leone professzor és az USA-ban, a New Jersey-i Rowan Egyetem Sejtbiológiai és Idegtudományi Tanszékén dolgozó csoport jelentős áttöréseket tett annak megértésében, hogy ez az állapot hogyan kezelhető génterápiával.

Jelenleg Artem 19 hónapos (júniusban lesz 2 éves), és az agya még mindig plasztikus. Ez azt jelenti, hogy gyorsan kell haladnunk és minél előbb meg kell kapnunk ezt a kezelést. Fontos cselekedni Most. A Canavan-kór terápiás időtartama legfeljebb 3 éves lehet.

Az első számú adománygyűjtési célunk 200 000 dollár, amely segít a génterápiás kezelés laboratóriumi kivezetésében, és olyan gyermekek számára elérhető, mint Artem, akik Canavan-betegségben szenvednek.

Nem figyelhetjük a babánk halálát, akkor sem, ha rendelkezésre áll olyan kezelés, amely megmentheti. A 400 000 dollár segít egy klinikai vizsgálat finanszírozásában, amelyet Canavan-betegségben szenvedő gyermekes családok indítottak.

Adománygyűjtési erőfeszítéseink támogatásával segíthet a fiúnk megmentésében ÉLET és részese lehessen az orvostudomány jövőjének.

Artem kedvenc személyével és Sergey nagy testvérével (lent)

Jobban szeretem Artemet, mint bármi mást az életben. Ő a mindenem. Kis hősöm, kedvesem.

Nagyon sok ember meghallott minket, és segítséget nyújtott.

Olyan szerénynek és áldásnak érezzük magunkat minden támogatásával.

A szavak nem tudják megmagyarázni, mennyire mélyen meghatottnak és hálásnak érezzük magunkat.

Köszönjük, hogy segítettél megmenteni babánkat! ❤️

Alla, Norair (Artjom anyja és apja) és Szergej (12 éves)

HOGYAN PÉNZE SEGÍTHET:

1. Adományozjon bármilyen összeget: 5 USD, 10 USD, 50 USD. Minden apró segít.
2. Küldjön e-mailt a saveartem.com weboldalra az összes ismerősének

HOL VAN A PÉNZE?

Minden dollár az 501 (c) (3) nonprofit szervezethez, a Rowan University Foundation-hez kerül. Rowan finanszírozza ezt a kísérleti kezelést kisgyermekek számára, beleértve az Artemet is. A Rowan tudósai kifejlesztettek egy új génvektort, amelynek figyelemreméltó eredményei voltak a laboratóriumban. Jelenleg finanszírozzuk a kezelés fejlesztésének IND (Investigational New Drug) szakaszát. Sikere esetén a Canavan-betegség új génterápiája minden rászoruló beteg számára elérhető lesz. Az itt összegyűjtött pénzeszközök 100% -a az új génterápia gyártási költségeinek fedezésére szolgál az Artem GMP létesítményében.

MIÉRT A KEZELÉS OLYAN KÖLTSÉGES?

Az USA-ban a ritka betegségek gyógyszereinek gyártási költségei általában rendkívül drágák, és az új gyógyszereknek/eljárásoknak szintén FDA jóváhagyással kell rendelkezniük. Jelenleg az Egyesült Államokban nincs befektető vagy gyártó, aki csökkentené az IND költségeit. Ezért olyan magas a kísérleti kezelésben való részvétel költsége.

MI TÖRTÉNIK EZUTÁN

P. Leone és csapata fáradhatatlanul azon munkálkodik, hogy megfeleljen az FDA minden követelményének, hogy a klinikai vizsgálat beinduljon.

Kevés fontos mérföldkőnek kell megtörténnie, mielőtt Artem megkapja a kezelését:

• Végleges biztonsági tanulmányok (kész)
• FDA jóváhagyás az IND folytatásához (teljes)
• GMP szintű gyógyszergyártás gyártása (folyamatban)
• Indítsa el az IND gombot