Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal

FDA Hírközlés

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala ma jóváhagyta az Epclusa (sofosbuvir és velpatasvir) kiegészítő kérelmét a hepatitis C vírus (HCV) kezelésére 6 éves vagy annál idősebb gyermekeknél, akik legalább 37 font (17 kg) súlyúak a hat HCV genotípus bármelyikével - vagy törzsek - cirrhosis (májbetegség) vagy enyhe cirrhosis nélkül. Az Epclusa ribavirinnel kombinálva 6 éves vagy annál idősebb, vagy legalább 37 font súlyú, súlyos cirrhosisban szenvedő gyermekgyógyászati betegek kezelésére javallt. Az FDA korábban jóváhagyta az Epclusát a HCV kezelésére felnőtteknél.

"Ez a jóváhagyás további kezelési lehetőségeket biztosít a HCV-ben szenvedő gyermekek és serdülők számára" - mondta Debra Birnkrant, M.D., az FDA Kábítószer-kiértékelő és Kutatóközpontjának antivirális osztályának igazgatója. "Ez a jóváhagyás olyan helyeken is fontos lesz, ahol az egészségügyi szakemberek korlátozottan képesek elvégezni a HCV genotípus vizsgálatát."

A HCV egy vírusos betegség, amely májgyulladást okoz, ami csökkent májfunkcióhoz vagy májelégtelenséghez vezethet. A Betegségmegelőzési és Megelőzési Központok szerint 2016-ban az Egyesült Államokban becslések szerint 2,4 millió ember volt krónikus HCV-vel, és a HCV-pozitív anyáktól született gyermekeket veszélyeztetik a HCV-fertőzések.

Az Epclusa farmakokinetikáját (a szervezet felszívódását, elosztását és felszabadulását), biztonságosságát és hatékonyságát 12 héten át szájon át szedték az HCV 1, 2, 3, 4 vagy 6 genotípusú fertőzések kezelésére nyílt környezetben. -címkés, multicentrikus klinikai vizsgálat, amelybe összesen 173, korábban nem kezelt és korábban tapasztalt, 6 éves vagy annál idősebb, cirrhosis nélküli vagy enyhe cirrhosisos gyermekbeteg vett részt. Gyermekgyógyászati betegeknél nem tapasztaltak érdemi különbséget a farmakokinetikában a felnőttekéhez képest. A biztonságossági és hatékonysági eredmények összehasonlíthatók voltak a felnőtteknél megfigyeltekkel. 102, 12 és 17 év közötti beteg esetében az 1. genotípusú betegek 93% -ánál és a 2., 3., 4. és 6. genotípusú betegek 100% -ánál nem volt kimutatható vírus a vérben 12 héttel a kezelés befejezése után, ami arra utal, hogy a betegek fertőzése gyógyult. Az 1, 2, 3 vagy 4 HCV genotípussal rendelkező, 6 és 11 év közötti 71 beteg közül 93% -ban az 1., 91% -ban a 3. és 100% -ban a 2. és a 4. genotípusban 12 héttel azután nem észleltek vírust a vérben. befejező kezelés.

Az Epclusa biztonságosságát és hatékonyságát az 5-ös genotípusú HCV kezelésében 6 éves és idősebb gyermekeknél, akiknek súlya legalább 37 font cirrhosis vagy enyhe cirrhosis mellett, sofosbuvir és velpatasvir expozíció támasztja alá felnőtteknél és HCV 1, 2 genotípusú gyermekeknél, 3, 4 vagy 6 fertőzés. Hasonló adatokat használtak az adagolási ajánlások alátámasztására 1, 2, 3, 4, 5 vagy 6 genotípusú, súlyos cirrhosisban szenvedő HCV-s gyermekkorban.

Az Epclusa biztonságosságát és hatékonyságát 6 évesnél fiatalabb gyermekeknél nem igazolták.

Az Epclusa-kezelés során megfigyelt leggyakoribb mellékhatások a fáradtság és a fejfájás voltak. A megfigyelt mellékhatások összhangban voltak az Epclusa felnőtteknél végzett klinikai vizsgálataiban megfigyeltekkel.

Az Epclusa dobozos figyelmeztetést tartalmaz, hogy hepatitis B vírus (HBV) reaktivációját jelentették mind HCV, mind HBV fertőzött betegeknél, akik HCV vírusellenes szereket szedtek vagy befejezték a kezelést, és nem szedtek HBV antivirális szereket. A HBV reaktivációja hirtelen bekövetkező és gyorsan (fulminánsan) fokozódó hepatitishez, veseelégtelenséghez és halálhoz vezet. Az egészségügyi szolgáltatóknak az Epclusa-kezelés megkezdése előtt minden beteget meg kell vizsgálniuk a jelenlegi vagy korábbi HBV-fertőzés jeleire, és folytatniuk kell a betegek monitorozását.

Az FDA megadta az Epclusa kiemelt felülvizsgálatát a Gilead Sciences Inc.