Az SRK-015 aktív kezelési vizsgálata 2. vagy 3. típusú gerincizom atrófiában (TOPAZ) szenvedő betegeknél
| | A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását. |
- Tanulmány részletei
- Táblázatos nézet
- Nincs közzétett eredmény
- Jogi nyilatkozat
- Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet
Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis
| A gerinc izom atrófiája A gerinc izom atrófia 3. típusú gerinc izom atrófia 2. típusú SMA neuromuszkuláris betegségek Izom atrófia atrófia Izom atrófia, gerinc neuromuszkuláris megnyilvánulások | Biológiai: SRK-015 | 2. fázis |
Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz | Tanulmány típusa: | Intervenciós (klinikai vizsgálat) |
| Tényleges beiratkozás: | 58 résztvevő |
| Kiosztás: | Véletlenszerűsített |
| Beavatkozási modell: | Párhuzamos hozzárendelés |
| Maszkolás: | Nincs (Open Label) |
| Maszkolás leírása: | Aktív kezelés, randomizált, kettős-vak a 3. kohort esetében |
| Elsődleges cél: | Kezelés |
| Hivatalos cím: | 2. fázisú aktív kezelési tanulmány az SRK-015 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére később kialakuló gerinc izom atrófiában (TOPAZ) szenvedő betegeknél |
| A tanulmány tényleges kezdési dátuma: | 2019. április 22 |
| Becsült elsődleges befejezési dátum: | 2021. január |
| A tanulmány becsült befejezési dátuma: | 2021. április |
A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.
Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz | Tanulásra alkalmas korok: | 2 év és 21 év között (gyermek, felnőtt) |
| Tanulásra alkalmas nemek: | Összes |
| Egészséges önkénteseket fogad: | Nem |
- 5–21 éves kor az 1. és 2. kohort szűrésének időpontjában; ≥ 3 éves életkor a 3. kohorta szűrésének időpontjában.
- Az 5q SMA dokumentált diagnózisa.
- Később megjelenő SMA-ként diagnosztizálják, mielőtt bármilyen kezelést kapnának az SMA számára jóváhagyott terápiával.
- A nem ambuláns betegeknek képesnek kell lenniük arra, hogy önállóan ülhessenek (legalább 10 másodpercig egyenesen ülnek felálló fejjel; nem használnak karokat vagy kezeket a test vagy a támasz helyzetének egyensúlyához) az Egészségügyi Világszervezet (WHO) motoros mérföldköveinek meghatározása szerint a szűrés során.
- Az ambuláns betegeknek képesnek kell lenniük arra, hogy a szűrés során 10 méternél gyorsabban, 30 másodperc alatt vagy annál rövidebb idő alatt önállóan járhassanak el segédeszközök vagy ortotika nélkül.
Ugyanazon háttér-SMA terápia (pl. Jóváhagyott túlélő motoros neuron (SMN) upregulátor terápián, például nusinersen, vagy bármilyen SMA terápia esetén) legalább 6 hónapig a szűrés előtt, és várhatóan ezen a terápián marad a a tanulmány.
- Ha az SMN upregulator terápiát kap a nusinersen, akkor be kell fejeznie a terhelési rendet és el kell kezdenie a fenntartó adagolást (azaz legalább egy fenntartó adagot be kell fejeznie), legalább 4 héttel azután, hogy az első fenntartó dózis a szűrés előtt eltelt.
A táplálkozási állapot stabil az elmúlt 6 hónapban, és várhatóan stabil lesz a vizsgálat egész ideje alatt.
Ne legyenek olyan fizikai korlátok, amelyek megakadályoznák a beteget abban, hogy motoros funkciók kimenetelét mérje át a vizsgálat ideje alatt.
Képes vizsgálati gyógyszer infúziókat kapni és vérmintákat szolgáltatni perifériás intravénás (IV) vagy hosszú távú IV hozzáférési eszköz használatával, amelyet a beteg a vizsgálattól független okokból a vizsgálat ideje alatt elhelyezett.
Képes betartani a protokoll követelményeit, beleértve az utazást a tanulmányi központba, valamint az összes tanulmányi eljárás és tanulmányutazás elvégzését.
Azoknál a betegeknél, akik várhatóan elérték a reproduktív érettséget a vizsgálat végéig, tartsák be a speciális fogamzásgátló követelmények tanulmányozását.
