Proteus szindróma
Información en español Title
Összegzés Összegzés
Proteus szindróma a test egy részének vagy részének túlzott növekedése jellemzi. A túlnövekedés általában aszimmetrikus, ami azt jelenti, hogy a test jobb és bal oldalát eltérő módon befolyásolja. A Proteus-szindrómás újszülötteknek alig vagy egyáltalán nincsenek jelei a rendellenességnek. A túlnövekedés 6-18 hónapos kor között nyilvánvalóvá válik, és az életkor előrehaladtával súlyosabbá válik. Ez megjelenésbeli és időbeli különbségeket, a vérrögök és daganatok fokozott kockázatát eredményezheti. Néhány Proteus-szindrómában szenvedő embernek neurológiai rendellenességei vannak, beleértve értelmi fogyatékosságot, görcsrohamokat és látásvesztést, valamint jellegzetes arcvonásokat. [1] A proteus szindrómát az AKT1 gén változása (mutációja) okozza. Nem öröklődik, hanem véletlenszerű mutációként fordul elő a fejlődő csecsemő (magzat) testsejtjeiben a terhesség elején. Az AKT1 génmutáció a test sejtjeinek csak egy részét érinti. [2] Ez az oka annak, hogy a testnek csak egy része érintett, és ezért a Proteus-szindrómában szenvedő egyének nagyon eltérő módon érintettek. Az állapot kezeléséhez gyakran szükség van egy szakembercsoportra, aki ismeri az állapot jellemzőinek és szövődményeinek széles skáláját. [3] [4]
Tünetek Tünetek
Ez a táblázat azokat a tüneteket sorolja fel, amelyek a betegségben szenvedőknél jelentkezhetnek. A legtöbb betegség esetében a tünetek személyenként változnak. Az azonos betegségben szenvedőknél nem feltétlenül jelentkeznek minden felsorolt tünet. Ezek az információk a Human Phenotype Ontology (HPO) nevű adatbázisból származnak. A HPO információkat gyűjt az orvosi forrásokban leírt tünetekről. Az HPO rendszeresen frissül. A HPO ID használatával részletesebb információkhoz juthat a tünetekről.
Ok Ok
Diagnózis Diagnózis
A Proteus-szindróma diagnózisa olyan klinikai kritériumokon alapul, amelyek három általános jellemzőt és egy speciális tüneti ellenőrzőlistát tartalmaznak. Az AKT1 gén mutációja a diagnosztikai kritériumoknak megfelelő emberek több mint 90% -ában azonosítható.
Három általános jellemzőnek vagy jellemzőnek kell lennie ahhoz, hogy az orvosok mérlegelhessék a Proteus-szindróma diagnózisát: [2]
- Mozaik eloszlás: Ez azt jelenti, hogy a túlnövekedés területe foltos, és hogy csak egyes testrészek mutatják a túlnövekedés jeleit, míg másokat ez nem befolyásol.
- Sporadikus előfordulás: Ez azt jelenti, hogy az érintett személy családjában senki más nem rendelkezik hasonló túlnövekedési jellemzőkkel.
- Progresszív lefolyás: Ez azt jelenti, hogy a túlnövekedés az idő múlásával észrevehetően megváltoztatta az érintett testrészek megjelenését, vagy hogy az idő múlásával új túlnövekedési területek jelentek meg.
A specifikus jellemzők három kategóriába vannak csoportosítva: A, B és C. A Proteus-szindróma diagnosztizálásához mind a három általános jellemzőnek meg kell jelennie, és vagy egy jellemzőnek az A kategóriából, vagy két tulajdonságra a B kategóriába, vagy három tulajdonságra a C kategóriába: [2] [4] [5]
A kategória: Cerebriform kötőszövet nevus, amely bőrelváltozás, amelyet mély barázdák és gyrációk jellemeznek az agy felszínén.
B kategória:
-
Bőrfoltok, amelyeket a legkülső bőrréteg sejtjeinek túlnövekedése okoz (Lineáris epidermális nevus)
- Polyarteritis nodosa Genetikai és Ritka Betegségek Információs Központja (GARD) - egy NCATS program
- ROHHAD Genetikai és Ritka Betegségek Információs Központja (GARD) - egy NCATS program
- ROHHAD Genetikai és Ritka Betegségek Információs Központja (GARD) - egy NCATS program
- A Gilbert-szindróma molekuláris genetikai alapjai - Burchell - 1999 - Journal of Gastroenterology and
- Ritka betegségek - a ritkábban előforduló betegségek vesekárosodást okozhatnak - American Kidney Fund (AKF)