Szteroidok Duchenne-ben: Mit kell tudni

Útmutató a háziorvosoknak, a gondozóknak és a Duchenne-nel élő egyéneknek

Szteroidok és hatásaik

Szteroidok (más néven glükokortikoidok vagy kortikoszteroidok) és fontos gyógyszerek, amelyek bizonyított előnyökkel járnak 1-9

Ambuláció

Őrizze meg a hosszabb járás képességét

Lélegző

Tartsa fenn a tüdőfunkciót hosszabb ideig, és késleltesse az éjszakai szellőzés szükségességét

Szív

Őrizze meg hosszabb ideig a szívműködést

Gerinc

Őrizze meg hosszabb ideig a szívműködést

Motor funkció

Javítsa az izomerőt

Túlélés

Javítsa az egészségügyi eredményeket, és hagyja, hogy a fiúk tovább éljenek

Két szteroidot használnak Duchenne-ben 10.

Prednizon (más néven prednizolon)
Deflazacort *

A szteroidok kétségtelenül sok Duchenne-fiú számára kedvezhetnek. Ezt az előnyt egyensúlyba kell hozni a lehetséges mellékhatások proaktív kezelésével 11

* A Deflazacort az egyetlen FDA által jóváhagyott szteroid Duchenne-ben.

Jegyzet: A szteroidok hirtelen abbahagyása vagy elfelejtett adagja (> 24 óra) súlyos következményekkel járhat az akut mellékvese-válság következtében. Műtéti vagy orvosi stresszhelyzetekben kiegészítő (stressz) dózisok beadása ajánlható. Az akut mellékvese-válság tünetei lehetnek: hasi fájdalom, hipovolémiás sokk, zavartság vagy kóma, kiszáradás, szédülés vagy szédülés, fáradtság, szélső fájdalom, fejfájás, magas láz és étvágycsökkenés. A megfelelő visszavonási protokollokért forduljon a HCP-hez. 13.

Mit kell figyelembe venni, amikor 12

Korai ambuláns

Ideje tájékozódni. Tudjon meg többet a szteroid opciókról. A legfrissebb bizonyítékok arra utalnak, hogy a szteroidokat még azelőtt el kell kezdeni, hogy a motoros készségek kiegyenlítődnének vagy fennsíkra kerülnének. (Általában a szteroid terápiát 3 és 5 éves kor között kezdik.) Győződjön meg arról, hogy az oltások teljesek-e. Legyen proaktív és számítson a szteroid mellékhatások kockázati tényezőire. Például a súlykezelés táplálkozási terveinek megkezdését fontolgathatjuk itt.

Késői ambuláns

Ideje szabni a szteroid terápiát. Egyénre szabja a szteroid típusát és az adagolást minden gyermek számára. Évente kétszer kell értékelni az izomerő/funkció figyelemmel kísérését és a mellékhatásokkal kapcsolatos aggályokat. Kezelje a mellékhatásokat a szteroid adagjának beállításával és/vagy az enyhítésére szolgáló gyógyszerek hozzáadásával.

Korán nem ambuláns

Fenntartja a szteroid terápiát, ameddig csak lehetséges. A szteroidterápia fontos része ennek a fázisnak, függetlenül attól, hogy korábban megkezdték-e, vagy folytatták, vagy ebben a szakaszban kezdték meg. Folytassa a mellékhatások kezelését a szteroid adagjának beállításával és/vagy az enyhítésére szolgáló gyógyszerek hozzáadásával.

Késői nem ambuláns

Tekintse át és beszélje meg az ellátó csoporttal. Folytassa a szteroidok használatát, de szükség szerint csökkentse az adagot a mellékhatások kezeléséhez.

A CureDuchenne köszönetet mond Emma Ciafaloninak, a rochesteri egyetem orvosának a tartalomfejlesztésért.

Szteroiddöntési út - a szteroidterápia megkezdése és figyelése 12

A szteroidok mellékhatásainak kezelése

Súlygyarapodás*

Táplálkozási célok: kerülje a túlzott nátrium-tartalmat, törekedjen az alacsonyabb szénhidrát-bevitelre, csökkentse a telített zsírokat, növelje a vízbevitelt
Egészséges életmód/testmozgás
Metformin
Dietetikus konzultáció
Endokrinológus konzultáció

Növekedési késés/pubertás késés

Endokrinológus konzultáció
Emberi növekedési hormon (hGH)
Tesztoszteron

Szürkehályog **

Csont demineralizáció

Biszfoszfonátok
D-vitamin és kalcium
Súlyviselő tevékenységek

Viselkedési változások

Szemész konzultáció
Az adminisztráció időzítésének módosítása
Pszichológus/terapeuta konzultáció • Viselkedésterápia

Cushingoid megjelenés

Hivatkozások

Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. A deflazacort kezelés hosszú távú előnyei a Duchenne-féle izomdisztrófiás fiúk számára a második évtizedben. Neuromuscul Disord. 2006; 16: 249–255.
Lebel DE, Corston JA, McAdam LC és mtsai. Glükokortikoid kezelés a scoliosis megelőzésére Duchenne izomdisztrófiában szenvedő gyermekeknél: hosszú távú nyomon követés. J Bone Joint Surg Am. 2013; 95: 1057–1061.
Schram G, Fournier A, Leduc H és mtsai. Minden ok okozta mortalitás és kardiovaszkuláris kimenetel megelőző szteroid terápiával Duchenne izomdisztrófiájában. J Am Coll Cardiol. 2013; 61: 948–954.
Narayanan S, Jin F, Souza M és mtsai. Betegségterhelés és kezelési táj Duchenne izomdisztrófiájában (DMD) az Egyesült Államokban. Poszter bemutatása: ISPOR 22. éves konferencia; 2017. május 23 .; Boston, MA.
Griggs RC, Miller JP, Greenberg CR és mtsai. A deflazacort vs prednizon és placebo hatékonysága és biztonságossága a Duchenne-féle izomdisztrófiában. Ideggyógyászat. 2016; 87 (20): 2123–2131.
Gloss D, Moxley RT 3rd, Ashwal S, Oskoui M. A gyakorlati útmutató frissítésének összefoglalása: A Duchenne-féle izomdisztrófia kortikoszteroid kezelése: Jelentés az Amerikai Neurológiai Akadémia iránymutatás-fejlesztési albizottságának. Ideggyógyászat. 2016; 86: 465–472.
McDonald M, Henricson EK, Abresch RT és mtsai. A glükokortikoidok hosszú távú hatása a funkcióra, az életminőségre és a túlélésre a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegeknél: prospektív kohortvizsgálat. Gerely. 2018; 391: 451–461.

Barber BJ, Andrews JG, Lu Z és mtsai. Orális kortikoszteroidok és a kardiomiopátia kialakulása Duchenne-féle izomdisztrófiában. J Pediatr. 2013; 163: 1080–1084.
Lebel DE, Corston JA, McAdam és mtsai. Glükokortikoid kezelés a scoliosis megelőzésére Duchenne izomdisztrófiában szenvedő gyermekeknél: hosszú távú követés. J Bone Joint Surg Am. 2013; 95: 1057-1061.
Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM és mtsai. A Duchenne-féle izomdisztrófia diagnosztizálása és kezelése, 1. rész: diagnózis, valamint neuromuszkuláris, rehabilitációs, endokrin, emésztőrendszeri és táplálkozási menedzsment. Lancet Neurol. 2018; 17: 251–267.
Bello L, Gordish-Dressman H, Morgenroth LP és mtsai. Prednizon/prednizolon és deflazacort kezelési rend a CINRG Duchenne Természettudományi Tanulmányban. Ideggyógyászat. 2015; 85: 1048–1055.
A Duchenne izomsorvadás diagnózisa és kezelése. Útmutató családoknak. Elérhető: http: // www.treat-nmd.eu/diagnosis-andmanagement-of-DMD/. Becsült 2018. november 14.
Kinnett K, Noritz G. A PJ Nicholoff szteroid protokoll Duchenne és Becker izomdisztrófiájához és mellékvese elnyomásához. PLoS Curr. 2017; Június 27 .: 9.
Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P és mtsai. A deflazacort és a prednizon multicentrikus, kettős-vak, randomizált vizsgálata Duchenne-féle izomdisztrófiában. Izomideg. 2000; 23: 1344–1347

Oszd meg ezt az oldalt

Hajtson végre

Előrehaladhatja a Duchenne izomsorvadás kezelését, kezelését és gyógyítását. Bármilyen összegű hozzájárulás valóban változást hozhat, és jóváírható egy adománygyűjtőnek vagy egy eseménynek az alábbi listán.

Lépjen kapcsolatba velünk

Szeretne naprakész lenni a legújabb CureDuchenne hírekkel és bejelentésekkel? Írja be az e-mail címét, hogy felkerüljön a levelezőlistánkra.

Ról ről

Küldetés
Duchenne MD-ről
Csapat
Blog
Bolt

Részt venni

CureDuchenne

1400 Quail Street, 110-es lakosztály
Newport Beach, CA 92660, USA
(949) 872-2552
www.cureduchenne.org

Kapcsolódás

Felhívjuk figyelmét, hogy a CureDuchenne webhely tartalma tartalmaz cikkeket, tanácsokat és a közösség referenciáit. A CureDuchenne nem nyújt orvosi tanácsot, és a CureDuchenne sem orvosi szolgáltató. Ennek a megosztott tartalomnak az a célja, hogy tájékoztatási célokra hivatkozási pontként szolgáljon. Kérjük, forduljon egészségügyi szolgáltatójához az Ön személyre szabott, speciális ellátási irányítási igényeihez. A CureDuchenne webhely tartalmazhat linkeket olyan külső weboldalakra, amelyeket nem a CureDuchenne nyújt, és/vagy nem tart fenn, vagy bármilyen módon kapcsolatban áll vele. A CureDuchenne azt javasolja, hogy a belépés előtt olvassa el ezen külső weboldalak szolgáltatási feltételeit és adatvédelmi irányelveit. Felhívjuk figyelmét, hogy a CureDuchenne nem garantálja a külső weboldalakon található információk pontosságát, relevanciáját, időszerűségét vagy teljességét.