Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal

FDA Hírközlés

Ma az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta a Palforzia [földimogyoró (Arachis hypogaea) allergén por-dnfp] -et az allergiás reakciók, köztük az anafilaxia enyhítésére, amelyek véletlenszerű földimogyoró-expozíció esetén jelentkezhetnek. A Palforzia-kezelést 4–17 éves korban kezdhetik meg a mogyoróallergia megerősített diagnózisával, és folytathatják 4 éves vagy annál idősebb egyéneknél. A Palforziát szedőknek továbbra is kerülniük kell a mogyorót étrendjükben.

„A mogyoróallergia körülbelül 1 millió gyermeket érint az Egyesült Államokban, és ezek közül csak 5-ből 1 nő ki allergiájából. Mivel nincs gyógymód, az allergiás személyeknek szigorúan kerülniük kell az expozíciót a súlyos és potenciálisan életveszélyes reakciók megelőzése érdekében ”- mondta Peter Marks, Ph.D., az FDA Biológiai Értékelő és Kutatóközpontjának igazgatója. „Szigorú elkerülés mellett is előfordulhat és előfordulhat akaratlan expozíció. Amikor a mogyoró elkerülésével együtt alkalmazzák, a Palforzia az FDA által jóváhagyott kezelési lehetőséget kínál, hogy csökkentse ezen allergiás reakciók kockázatát a mogyoróallergiás gyermekeknél. "

A földimogyoró-allergia olyan állapot, amelyben a szervezet immunrendszere tévesen még kis mennyiségű földimogyorót is károsnak nyilvánít. A földimogyoróra adott allergiás reakciók előfordulása és megjelenési formája kiszámíthatatlan, egyes személyek akár nyomokban is súlyos reakciókat tapasztalnak. A fizikai tünetek az expozíciótól számított másodperceken belül kialakulhatnak, és lehetnek bőrreakciók (pl. Csalánkiütés, bőrpír vagy duzzanat), emésztési kellemetlenségek vagy veszélyesebb reakciók, például a torok és a légutak összeszorulása, valamint a létfontosságú szervek megfelelő véráramának elvesztése a test. Az antihisztaminok és az epinefrin alkalmazhatók allergiás reakciók kezelésében, de a súlyos reakciók még megfelelő, gyors kezelés mellett is végzetesek lehetnek. A Palforzia nem alkalmazható allergiás reakciók, beleértve az anafilaxiát, sürgősségi kezelésére.

A Palforzia-kezelés három szakaszból áll: Kezdeti dózisnövelés, Feladagolás és Karbantartás. A kezdeti dózis eszkalációs fázist egyetlen napon adják meg. Az adagolási szakasz 11 növekvő dózisszintből áll, és több hónapon át tart. A kezdeti dózis-emelést és az egyes dózisok első adagját egy egészségügyi szakember felügyelete alatt adják be olyan egészségügyi intézményben, amely képes kezelni a potenciálisan súlyos allergiás reakciókat, beleértve az anafilaxiát is. Míg az anafilaxia a Palforzia terápia során bármikor előfordulhat, a betegek a legnagyobb kockázattal járnak a kezdeti dózis emelése és az azt követő dózis emelése, valamint az egyes dózisok első adagja alatt. Az adagolás során, ha a beteg elviseli a megemelt dózis első adagját, a beteg naponta folytathatja ezt az adagot otthon. Miután a beteg teljesíti az összes adagolási szintet, megkezdheti a napi fenntartó adagot. Azoknak a betegeknek, akiknek a Palforzia miatt bizonyos allergiás reakciói vannak, előfordulhat, hogy abba kell hagyniuk a kezelést, vagy módosítani kell az adagolási rendet.

A Palforzia por, amelyet földimogyoróból állítanak elő, széthúzható, színkódolt kapszulákba csomagolva az adagemelkedés és az adagolás növelése érdekében, valamint egy tasakban fenntartó kezelés céljából. A port kiürítik a kapszulákból vagy tasakból, és összekeverik egy kis mennyiségű félszilárd étellel - például almaszószsal, joghurttal vagy pudinggal -, amelyet a beteg elfogyaszt.

A Palforzia hatékonyságát egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat támasztja alá, amelyet az Egyesült Államokban, Kanadában és Európában végeztek mintegy 500 mogyoróallergiás személynél. Az eredményességet úgy értékeltük, hogy értékeltük a vizsgálatban résztvevők százalékos arányát, amely tolerálta az orális beadást egyetlen 600 mg-os mogyorófehérje adaggal (a Palforzia napi fenntartó adagjának kétszerese) 6 hónapos fenntartó kezelés után legfeljebb enyhe allergiás tünetekkel. Az eredmények azt mutatták, hogy a Palforzia-kezelésben részesülők 67,2% -a tolerálta a 600 mg-os dió mogyorófehérjét a kihívás során, míg a placebo-betegek 4,0% -a.

A Palforzia biztonságosságát két kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban értékelték mintegy 700 mogyoróallergiás egyénnél. A Palforzia leggyakrabban jelentett mellékhatásai a következők voltak: hasi fájdalom, hányás, hányinger, bizsergés a szájban, viszketés (beleértve a szájat és a füleket is), köhögés, orrfolyás, torok irritációja és szorítása, csalánkiütés, zihálás, légszomj és anafilaxia. . A Palforzia nem adható kontrollálatlan asztmában szenvedőknek.

A Palforzia-val összefüggő anafilaxia kockázatának csökkentése érdekében az FDA kockázatértékelési és -csökkentési stratégiát (REMS) követel meg ezzel a jóváhagyással, amely elemeket tartalmaz a biztonságos használat biztosítása érdekében. A Palforzia csak speciálisan tanúsított egészségügyi szolgáltatókon, egészségügyi intézményeken és gyógyszertárakon keresztül lesz elérhető azoknak a betegeknek, akik részt vesznek a REMS programban. Az FDA előírja, hogy a Palforzia-t felíró egészségügyi szolgáltatókat - és a Palforzia-t kiadó és kezelő egészségügyi intézményeket - oktassák a használatával járó anafilaxia kockázatáról. Ezenkívül a kezdeti dózis eszkalációs fázist és az egyes dózisok első dózisát csak a betegek megfigyelésére, valamint az anafilaxia azonosítására és kezelésére alkalmas tanúsított egészségügyi intézményben szabad beadni. A betegeknek, szüleiknek vagy gondozóiknak arról is tanácsot kell adni, hogy az injekciózható epinefrinnek bármikor rendelkeznie kell-e azonnali használatra, hogy szükség van-e az étrend folyamatos étrend-elkerülésére, és hogyan lehet felismerni az anafilaxia jeleit és tüneteit.

Az FDA jóváhagyta a Palforzia-t az Aimmune Therapeutics-nak.