Az inozin kísérleti vizsgálata amiotróf laterális szklerózisban (ALS)

kísérleti
 A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását.
  • Tanulmány részletei
  • Táblázatos nézet
  • Tanulmányi eredmények
  • Jogi nyilatkozat
  • Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet

Ez egyetlen központú, nyílt, 12 hetes vizsgálat az inozin kezelésről. Az inozin kezelés az urát (húgysav) szintjének emelkedéséhez vezet a vérben.

A vizsgálat elsődleges célja az inozin orális beadásának tolerálhatóságának meghatározása.

A másodlagos tanulmányi célkitűzések közé tartozik az oxidatív stressz és a károsodás biomarkereinek mérése az inozin kezelés hatására.


Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis
Amiotróf laterális szklerózis Kábítószer: Inozin 1. szakasz

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy végzetes, neurodegeneratív betegség, amelyre nincs gyógymód. Több bizonyíték vonta be az oxidatív stresszt az ALS patofiziológiájába. Az urát (húgysav) egy endogén antioxidáns rendszer, és az urát fontos védekezésként szolgálhat az oxidatív stressz ellen. Az urát ígéretes neuroprotektív és terápiás célpontként jelent meg, a konvergens epidemiológiai, laboratóriumi és klinikai adatok alapján több neurodegeneratív betegségben, nevezetesen a Parkinson-kórban (PD). A PD-ben az urátemelkedést potenciális terápiaként folytatták inozin, egy urát-prekurzor adagolásával, amely vény nélkül kapható kiegészítőként kapható. Az inozin beadása az urátszint kiszámítható emelkedését eredményezi, és biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult a PD-ben.

Az ALS adatbázisok elemzése feltárta, hogy a magasabb urátszint független előrejelzője a lassabb progressziónak és az elhúzódó túlélésnek az ALS-ben. Nem ismert azonban, hogy az urátszint emelkedése az ALS-ben szenvedő betegeknél jobb eredményeket eredményez-e. Az inozin, mint az ALS lehetséges kezelésének kifejlesztése felé tett első lépésként ebben a tanulmányban megvizsgáljuk, hogy az inozin beadása ALS-ben biztonságos-e és korrelál-e az oxidatív stressz és károsodás biomarkereinek szintjének változásával (mint a tervezett biológiai hatás biomarkerei) ).

Az elsődleges eredménymérő a biztonság, amelyet a nemkívánatos események és az életjelek klinikailag jelentős változásai mértek, a fizikális vizsgálat és a szokásos klinikai laboratóriumi vizsgálatok, valamint az elviselhetőség, amelyet az alanyok képességének tekintenek a teljes 12 hetes vizsgálat befejezésére.

A tanulmány másodlagos célja számszerűsíteni a kezelés hatását az oxidatív károsodás és a stressz biomarkereire.

A vizsgálat feltáró célja annak mérése, hogy ezekben a biomarkerekben bekövetkező változások eltérnek-e a bulbar-kezdetű ALS-ben szenvedőktől, mint a végtagokon megjelenő ALS-ben szenvedőktől.

Ezt a tanulmányt olyan embereken végzik el, akik megfelelnek az AL Es diagnózisának lehetséges, laboratóriumi támogatású valószínű, valószínű vagy határozott kritériumainak El Escorial kritériumainak. A szűréskor a jogosult személyeknek legalább 18 évesnek kell lenniük, és a szűrés előtt írásos tájékoztatáson alapuló hozzájárulást kell benyújtaniuk. Azok az alanyok, akik stabil dózisú riluzolt kapnak, és azok, akik nem szednek riluzolt, valamint a szüléskor gyermekkorú nők, akkor jogosultak felvételre, amennyiben megfelelnek a protokollban meghatározott követelményeknek.

A vizsgálat résztvevőinek orális inozint adnak naponta. Az inozin dózisát titrálva 7-8 mg/dl szérum urátszintet kapunk.

A vizsgálat résztvevői a 12. hétig tartó látogatásig maradnak kezelésben. Minden résztvevőnek egy 16. heti telefonos interjú is lesz, amely felméri a nemkívánatos eseményeket (AE), az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek változását és az ALSFRS-R beadását.