Az új kezelés megfordíthatja a lisztérzékenységet

Az új technológia alkalmazható más autoimmun betegségek és allergiák esetén is

A Northwestern Medicine által kifejlesztett technológiát alkalmazó új, 2. fázisú klinikai vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy a lisztérzékenységben szenvedő egyénekben immunitolerancia indukálható a glutén ellen. Az eredmények előkészíthetik az utat a kezelt cöliákiás betegek számára, hogy végül tolerálják a glutént étrendjükben.

megfordíthatja

A technológiával végzett kezelés után a betegek glutént fogyaszthattak, jelentősen csökkentve a gyulladást. Az eredmények azt a tendenciát mutatják, hogy a betegek vékonybélét megvédik a glutén expozíciótól.

Az eredményeket későn bemutató előadásként mutatják be október 22-én az Európai Gasztroenterológiai Hét konferencián, Spanyolországban, Barcelonában.

A technológia egy biológiailag lebontható glutént tartalmazó nanorészecske, amely megtanítja az immunrendszert az antigén (allergén) biztonságos kezelésére. A nanorészecske úgy viselkedik, mint egy trójai faló, és barátságos héjba rejti az allergént, hogy meggyőzze az immunrendszert, hogy ne támadja meg.

A lisztérzékenységen kívül a megállapítás megalapozza a technológia - egy nanorészecske, amely az allergiát vagy autoimmun betegséget kiváltó antigént tartalmazza - számos egyéb betegség és allergia kezelésére, beleértve a sclerosis multiplexet, az 1-es típusú cukorbetegséget, a mogyoróallergiát, az asztmát és még sok mást.

A technológiát Stephen Miller, a Northwestern University Feinberg Medical School mikrobiológiai és immunológiai professzorának laboratóriumában fejlesztették ki, aki évtizedeket töltött a technológia finomításával.

"Ez az első bemutató, amelyen a technológia a betegeknél működik" - mondta Miller, Judy Gugenheim mikrobiológiai és immunológiai kutatóprofesszor. "Megmutattuk azt is, hogy a myelint be tudunk kapszulázni a nanorészecskébe, hogy toleranciát indukáljunk az adott anyaggal szemben a sclerosis multiplex modelljeiben, vagy hasnyálmirigy-béta sejtekből származó fehérjét helyezzünk az inzulin tolerancia kiváltására az 1-es típusú cukorbetegség modelljeiben.

Amikor az allergénnel töltött nanorészecskét a véráramba fecskendezik, az immunrendszer nem foglalkozik vele, mert a részecskét ártalmatlan törmeléknek tekinti. Ezután a nanorészecskét és rejtett rakományát egy makrofág, lényegében egy porszívó sejt fogyasztja el, amely kitisztítja a sejt törmelékét és kórokozóit a testből.

"A porszívó sejt az allergént vagy az antigént mutatja be az immunrendszernek oly módon, hogy azt mondja:" Semmi gond, ez ide tartozik "- mondta Miller. "Ezután az immunrendszer leállítja az allergén elleni támadást, és az immunrendszer visszaáll a normális értékre."

A lisztérzékenységi vizsgálat során a nanorészecskét gliadinnal, az étkezési glutén fő összetevőjével töltötték meg, amely gabonafélékben, például búzában található. Egy héttel a kezelés után a betegeket 14 napig gluténnel etették. Kezelés nélkül a glutént fogyasztó cöliákiás betegeknél markáns immunválasz alakult ki a gliadinra és a vékonybél károsodására.

A COUR nanorészecskével (CNP-101) kezelt cöliákiás betegek 90% -kal kisebb immungyulladásos választ mutattak, mint a kezeletlen betegek. A gyulladásos reakció leállításával a CNP-101 megmutatta, hogy képes-e megvédeni a beleket a gluténnel kapcsolatos sérülésektől.

Jelenleg nincs kezelés a cöliákia ellen.

"Az orvosok csak gluténelkerülést írhatnak elő, ami nem mindig hatékony, és súlyos társadalmi és gazdasági károkat okoz a lisztérzékenységben szenvedőknek" - mondta Miller.

A lakosság körülbelül 1% -a celiakia, egy súlyos autoimmun betegség, amelyben a glutén bevitele a vékonybél károsodásához vezet. Amikor a lisztérzékenységben szenvedők glutént (a búzában található fehérjét) fogyasztanak, testük immunválaszt vált ki, amely megtámadja a vékonybelet.

Az autoimmun betegségek általában csak immunszuppresszánsokkal kezelhetők, amelyek némi enyhülést nyújtanak, de aláássák az immunrendszert és mérgező mellékhatásokhoz vezetnek. A CNP-101 nem nyomja el az immunrendszert, de megfordítja a betegség lefolyását.

"A lisztérzékenység sok más autoimmun rendellenességtől eltér, mivel a vétkes antigén (környezeti kiváltó tényező) jól ismert - a glutén az étrendben" - mondta Dr. Ciaran Kelly, a Harvard Orvosi Egyetem orvosprofesszora és a Beth Israel Celiac Center igazgatója. Diakóniai Orvosi Központ. "Ez a lisztérzékenységet tökéletes állapotgá teszi az izgalmas nanorészecskék által kiváltott immun tolerancia megközelítés alkalmazásával."

Kelly, aki a kutatási absztraktot mutatja be Barcelonában, Millerrel dolgozott együtt a technológia alkalmazásával és a celiakia kezelésének terápiás megközelítésének meghatározásával.

A nanotechnológiát a COUR Pharmaceuticals Co., Northbrookban székhellyel rendelkező biotechnológia engedélyezte, amelyet Miller társalapított. A COUR kifejlesztette a CNP-101-et, amely Fast Track státuszt kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala részéről, és a Takeda Pharmaceuticals-szal együttműködve hozta el a terápiát a betegek számára. A Takeda kedden bejelenti, hogy kizárólagos globális licencet szerzett ezen celiakia elleni vizsgálati gyógyszer kifejlesztésére és forgalmazására.

"A Takeda engedélyével a COUR rövid távon a mogyoróallergia és a sclerosis multiplex klinikai programjaira összpontosít, és az idő múlásával még tovább bővül" - mondta John J. Puisis, a COUR elnöke és vezérigazgatója.

Miller, aki a COUR tudományos tanácsadó testületében tevékenykedik, részvénytámogatott és fizetett tanácsadó a vállalatnál. Az Északnyugati Egyetem pénzügyi érdekeltséggel rendelkezik a COUR iránt.