Elsődleges szklerotizáló cholangitis gyermekeknél

A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. Ismerje meg a klinikai vizsgálatok kockázatait és lehetséges előnyeit, és a részvétel előtt beszéljen egészségügyi szolgáltatójával. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását.

Tanulmány részletei
Táblázatos nézet
Nincs közzétett eredmény
Jogi nyilatkozat
Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet

Az elsődleges szklerotizáló cholangitis (PSC) egy ritka májbetegség, amely károsítja a máj epevezetékeit. Az epevezetékek apró csövek, amelyek az epét a májból a vékonybélbe viszik. Az epe a máj által termelt folyadék, amely segít felszívódni és felhasználni a tápanyagokat az elfogyasztott ételekben. A PSC-ben szenvedő embereknél az epe a májba támaszkodik, és károsítja azt, a máj hegesedését okozva.

A tanulmány célja:

Gyűjtsön orvosi és egyéb adatokat, hogy többet tudjon meg a PSC-ről, annak előrehaladásáról, és azonosítsa azokat a tényezőket, amelyek a betegség gyorsabb előrehaladását okozhatják.
Tegyen fel kérdéseket arról, hogy a PSC tünetei hogyan befolyásolják gyermeke életét, hogy többet tudjon meg a gyermek napi működésére gyakorolt hatásáról
A PSC-ben szenvedő gyermekeket, akiket a gyermekkori májbetegségek kutatási hálózatának (ChiLDReN) egyik résztvevő klinikai helyszínén látnak, felkérik, hogy adjanak információkat, DNS-t és más mintákat. Az információk és a minták a nyomozók rendelkezésére állnak, hogy jóváhagyott kutatást végezhessenek, amelynek célja a PSC lehetséges okainak és hosszú távú következményeinek megismerése.

Állapot vagy betegség

Elsődleges szklerotizáló cholangitis májbetegségek Cholangitis, szklerotizáló

A gyermekkori primer szklerotizáló cholangitis (PSC) egy ritka autoimmun biliáris fibrosizáló betegség, amely jelentős morbiditáshoz, a májtranszplantáció szükségességéhez vezet

A betegek 50% -a, és felnőttkorban fokozott az epe- és a vastagbélrák kialakulásának kockázata. Az epebetegség progressziója gyermekeknél változó, és a betegség gyorsabb előrehaladásával járó kockázati tényezőket nem vizsgálták megfelelően. Fontos, hogy a gyermekkori hepatológusok még soha nem működtek együtt a gyulladásos bélbetegség (IBD) szakembereivel a vastagbélgyulladás és a májbetegségek kölcsönhatásainak szigorú feltárása érdekében. A fibrózis mérésére szolgáló új, nem invazív képalkotási módokat még nem vizsgálták gyermekkori PSC-ben. Ezenkívül a PSC által a gyermekek globális működésére gyakorolt hatást nem értik és valószínűleg nem becsülik meg.

A gyermekkori PSC természettörténetét rosszul ismerjük. Ennek a tanulmánynak a célja a kockázati tényezők meghatározása, ideértve az egyidejűleg fennálló IBD aktivitását, amely a betegség gyorsabb előrehaladásával jár, jellemzi a PSC globális működésre gyakorolt hatását, meghatározza az epeúti traktus betegségének és a májfibrózisának spektrumát és prognosztikai értékét újszerű képalkotás technikákat, és hozzon létre egy biobankot a jövőbeni mechanisztikus vizsgálatokhoz, amelyek célja a PSC etiológiájával és súlyosságával, valamint a betegség immunopatogenezisének új mechanizmusaival kapcsolatos biomarkerek felfedezése. Ez az átfogó megfigyelési és longitudinális vizsgálat meghatározza a gyermekkori PSC és a kapcsolódó IBD természettörténetének és súlyosságának egyedi aspektusait, és szükséges adatokat szolgáltat a jövőbeni terápiás vizsgálatokhoz. Célja, hogy platformot biztosítson a keringő és képalkotó biomarkerek felfedezéséhez és validálásához, amelyek helyettesítő végpontként szolgálhatnak a jövőbeni intervenciós vizsgálatok során.

Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz

Tanulmány típusa:	Megfigyelő
Becsült beiratkozás:	1000 résztvevő
Megfigyelési modell:	Kohort
Idő perspektíva:	Leendő
Hivatalos cím:	Az elsődleges szklerotizáló cholangitis (PSC) prospektív megfigyelési vizsgálata gyermekeknél
Becsült tanulmány kezdési dátum:	2020 december
Becsült elsődleges befejezési dátum:	2024 május
A tanulmány becsült befejezési dátuma:	2024 május

Adatokat gyűjtünk a PSC valamennyi fenotípusáról, de a figyelem arra összpontosul, hogy a bélgyulladás és a gyulladásos bélbetegség (IBD) klinikai aktivitása hogyan befolyásolja a PSC progresszióját, az autoimmun hepatitis (AIH) jellemzőivel rendelkező betegek jobb osztályozását és a bakteriális kolangitis következményei az összes PSC fenotípus között.

Retrospektív klinikai és laboratóriumi adatok összegyűjtése a PSC diagnosztizálásától és az azt követő éves időponttól. A klinikailag fontos időpontokra, a laboratóriumi adatokra és a FibroScan májmerevség mérésekre (LSM) vonatkozó információkat prospektív módon gyűjtik.

A PSC diagnosztizálásakor kapott minden egyes májbiopsziáról és azt követően a diaképek (ha vannak), valamint a májtranszplantáció során helyreállított explantált májról központi felülvizsgálatot végeznek.

A kolangiográfia eredményei (MRCP, ERCP) szintén központi felülvizsgálatnak lesznek alávetve.

Azonosítsa a PSC-ben szenvedő gyermekek funkcionális egészségének hiányosságait, és vizsgálja meg ezeknek a funkcionális paramétereknek az összefüggését a májbetegség súlyosságának és az IBD aktivitásának biokémiai markereivel. A tüneteket és a tüneteknek a gyermekek funkcionális egészségére gyakorolt hatását a „Beteg által jelentett eredmények” és a teljesítményalapú mérőszámok segítségével mérik.

A betegség terhét a PSC-ben szenvedő gyermekek életminőségére a Peds-QL kérdőívek (szülői meghatalmazás és önjelentés) felhasználásával mérik. Gyermek önjelentés: 8-12 év, és 13-18 év. Fiatal felnőtt önjelentése: 18-25 év. Szülői meghatalmazotti jelentés: 2-4 év, 5-7 év, 8-12 év és 13-17 év.

A PSC-ben domináns tünetekként azonosított viszketést és fáradtságot az 5-D ITCH skála, valamint a PedsQL többdimenziós fáradtság és a PROMIS Sleep Scales alkalmazásával (minden látogatáskor) mérik.

A PSC-s gyermekek gyengeségi paramétereit minden látogatáskor a Fried gyengeségi kritériumok alapján mérik.

A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.

Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz

Tanulásra alkalmas korok:	2 év és 25 év között (gyermek, felnőtt)
Tanulásra alkalmas nemek:	Összes
Egészséges önkénteseket fogad:	Nem
Mintavételi módszer:	Nem valószínűségi minta

Azokat a betegeket, akiknél a beiratkozás előtt bármikor felállították a nagy vagy kis csatorna PSC klinikai diagnózisát, átvizsgálják, hogy részt vehetnek-e ebben a prospektív kohorsz vizsgálatban. A PI PI meghatározza a jogosultságot az MRCP vagy ERCP képek átvizsgálása után a helyszínen működő radiológussal, hogy megerősítse a kóros cholangiogram jelenlétét a nagy csatorna PSC diagnosztizálásakor. A kiscsatornás PSC diagnosztizálásakor kapott májszövettani kórtörténetet a beiratkozás előtt át kell vizsgálni a helyszíni patológussal.

A vizsgálatban való részvételhez az egyéneknek meg kell felelniük az összes befogadási kritériumnak:

2–25 évig a szűrés idején.

A nagyvezetékes PSC diagnózisa a kolangiogram MRC, ERC vagy intraoperatív cholangiogram (IOC) általi felülvizsgálata alapján, amelyet a helyszín radiológusa végzett, és amelyet a PSC-vel összhangban értelmeztek, az alábbiak egyike vagy több alapján:

Az epevezeték (ek) fokális strukturálása
A közös epevezeték domináns szűkülete
Az epevezeték (ek) panaszos dilatációja
Az epevezeték (ek) gyöngyös megjelenése
A disztális epeutak ágainak metszése

A kiscsatornás PSC diagnózisa a máj hisztopatológiájának helyszíni patológus általi áttekintése alapján, amelyet a PSC-vel összeegyeztethetőnek értelmeznek:

Valószínű kiscsatorna PSC: biopszia ≥ 5 kritérium közül: periductalis ödéma, koncentrikus gyulladás, epevezeték sérülés, duktuláris reakció és neutrofilek az epevezetékekben (cholangitis) VAGY.
Végleges kis csatorna PSC: Periductalis fibrózis/"hagymahéj" az interlobuláris epeutak vagy kisebb profilok körül

Kijelentette, hogy hajlandó megfelelni az összes vizsgálati eljárásnak, és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt.

Képes megalapozott beleegyezés/hozzájárulás megadására

Azok a személyek, akik a kiindulási alapon megfelelnek a következő kritériumok bármelyikének, kizárásra kerülnek ebben a vizsgálatban.