Az FDA jóváhagyja a gyermekkori GPA, MPA első kezelését

Katie Robinson

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta a rituximabot (Rituxan, Genentech) a polyangiitis (GPA) és a mikroszkopikus polyangiitis (MPA) granulomatózisának kezelésére 2 éves vagy annál idősebb gyermekeknél glükokortikoidokkal kombinálva, hogy kielégítse az orvosi igényt. ezek a ritka és súlyos gyermekek betegségei.

„Ez az első jóváhagyott kezelés a ritka vasculitis betegségekben szenvedő gyermekek számára, amikor a páciens kis erei meggyulladnak, csökkentve az átfolyó vér mennyiségét. Ez súlyos problémákat és a szervek károsodását okozhatja, elsősorban a tüdőt és a vesét. Hatással lehet az orrmelléküregekre és a bőrre is ”- írta az FDA.

A FDA jóváhagyás támasztotta alá a PePRS vizsgálat adatai, egy multicentrikus, nyílt, egykarú, nem kontrollált vizsgálat, amely 25 6 és 17 év közötti beteget vett fel, akiknek újonnan diagnosztizált vagy relapszusos aktív GPA (n = 19) és MPA (n = 6) volt ). A kezelés megkezdése előtt minden beteget metilprednizolonnal kaptak, amely négy heti 375 mg/m2 rituximab-infúzióból állt, kombinálva az orális glükokortikoidok kúpos kúrájával.

Egy hat hónapos remisszió indukciós fázis után, amikor a betegeket csak rituximabbal és glükokortikoidokkal kezelték, azok, akik nem kaptak remissziót, vagy akik progresszív betegségben szenvedtek vagy kontrollálatlan fellángolásban szenvedtek, további kezelést kaphattak, beleértve más terápiákat is. a nyomozó. A hatékonyságértékelés azt mutatta, hogy a betegek 56 százaléka hat hónapra elérte a gyermekkori vaszkulitisz-aktivitás pontszám (PVAS) remisszióját, 12. hónapra 92 százaléka, és a betegek 100 százaléka 18 hónapra érte el a PVAS remisszióját.

A vizsgálatban a leggyakoribb mellékhatások a fertőzések, az infúzióval kapcsolatos reakciók és az émelygés voltak. Hypogammaglobulinemiát figyeltek meg rituximabbal kezelt gyermekkori GPA és MPA betegeknél is.

"A GPA-val, korábban Wegener granulomatosisának és MPA-jának nevezett gyermekkori betegek biztonsági profilja típusában, jellegében és súlyosságában összhangban állt a Rituxan ismert biztonsági profiljával autoimmun betegségben szenvedő felnőtt betegeknél, beleértve a GPA-t és az MPA-t is" - írta az FDA.

A Rituxan GPA és MPA, reumás ízületi gyulladás, pemphigus vulgaris, non-Hodgkin-limfóma és krónikus limfocita leukémia kezelésére is engedélyezett.

A rituximab dobozos figyelmeztetést tartalmaz a halálos infúziós reakciók, a potenciálisan halálos kimenetelű súlyos bőr- és szájreakciók, a hepatitis B vírus reaktivációja és a progresszív multifokális leukoencephalopathia fokozott kockázata miatt.

"Ezt a terméket ki kell adni a beteg gyógyszeres útmutatójából, amely fontos információkat tartalmaz a gyógyszer felhasználásáról és kockázatairól" - írta az FDA.