III. Fázisú vizsgálat a PXT3003 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése CMT1A betegeknél (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)

A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását.

Tanulmány részletei
Táblázatos nézet
Tanulmányi eredmények
Jogi nyilatkozat
Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet

Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis

Charcot-Marie-Tooth 1A típusú betegség

Gyógyszer: PXT3003 1. adag Gyógyszer: PXT3003 2. adag Gyógyszer: placebo

3. szakasz

Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz

Tanulmány típusa:	Intervenciós (klinikai vizsgálat)
Tényleges beiratkozás:	323 résztvevő
Kiosztás:	Véletlenszerűsített
Beavatkozási modell:	Párhuzamos hozzárendelés
Maszkolás:	Hármas (résztvevő, nyomozó, eredményértékelő)
Elsődleges cél:	Kezelés
Hivatalos cím:	Nemzetközi, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebóval kontrollált III. Fázisú vizsgálat, amely párhuzamos csoportokban értékeli a PXT3003 2 adagjának hatékonyságát és biztonságosságát 1 hónapos Charcot-Marie-Tooth betegségben szenvedő, 15 hónapos betegeknél
A tanulmány tényleges kezdési dátuma:	2015. december
A tényleges elsődleges befejezési dátum:	2018. március
A tanulmány tényleges befejezésének dátuma:	2018. augusztus

A fő elemzés során alkalmazott elsődleges hatékonysági változó a rendelkezésre álló ONLS-értékek átlaga a 12. és a 15. hónapban.

Az ONLS egy fogyatékossági skála, amelyet az általános fogyatékossági pontszámból (ODSS) származtattak és javítottak a felső végtagok (5 pontra értékelt) és az alsó végtagok (7 pontra értékelt) mindennapi tevékenységeinek korlátainak mérésére. Az összpontszám 12 pontos skála: 0 (nincs fogyatékosság) és 12 (maximális fogyatékosság). Az ONLS alacsonyabb értékei jobb klinikai állapotot jeleznek.

A jelentett értékek az alapértékek (alap) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (fin).

Ez az eredménymérő a rendelkezésre álló 10MWT-értékek átlaga a 12. és a 15. hónapban.

A 10MWT egy egyszerűen kezelhető, szabványosított, megbízható és érvényes funkcionális testmozgási képesség és járásértékelés, amelyet a neurológiai rendellenességek és a CMT-betegek értékelésére használtak.

Alacsonyabb idő a sétára 10 méteres értékek jobb klinikai állapotot jeleznek.

A jelentett értékek az alapértékek (alap) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (fin).

Ez az eredmény mértéke a rendelkezésre álló CMTNS-v2 szenzoros pontszámok átlaga a 12. és a 15. hónapban.

A CMTNS-v2 egy speciális skála, amelyet a CMT-betegség károsodásának súlyosságának értékelésére terveztek. Ez egy 36 pontos skála, amely kilenc tétel alapján számszerűsíti a károsodást (érzékszervi tünetek, tűérzékenység, rezgés, valamint a kar és a láb erőssége), az aktivitás korlátozásait (a kar és a láb motoros tünetei) és az elektrofiziológiai funkciót (az ulnáris CMAP és az SNAP amplitúdói). A CMTNS-v2 0-ról (nincs károsodás) 36-ra (maximális károsodás) megy át, akiket az egyes alcikkek 0-ról 4-re mennek.

A CMTNS-v2 szenzoros pontszámot a CMTNS-v2 1 + 4 + 5 tételei összegzik (Szenzoros tünetek, Pinprick érzékenység és rezgés). Ez egy 12 pontos pontszám: 0 (nincs károsodás) és 12 (maximális károsodás).

Az alacsonyabb CMTNS-v2 szenzoros pontszámok jobb klinikai állapotot jeleznek.

A jelentett értékek az alapértékek (alap) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. és a 15. hónapban (végleges).

Ez az eredmény mértéke a rendelkezésre álló CMTNS-v2 vizsgálati pontszámok átlaga a 12. és a 15. hónapban.

A CMTNS-v2 egy speciális skála, amelyet a CMT-betegség károsodásának súlyosságának értékelésére terveztek. Ez egy 36 pontos skála, amely kilenc tétel alapján számszerűsíti a károsodást (érzékszervi tünetek, tűérzékenység, rezgés, valamint a kar és a láb erőssége), az aktivitás korlátozásait (a kar és a láb motoros tünetei) és az elektrofiziológiai funkciót (ulnáris CMAP és SNAP amplitúdói). A CMTNS-v2 0-ról (nincs károsodás) 36-ra (maximális károsodás) megy át, akiket az egyes alcikkek 0-ról 4-re mennek.

A CMTES-v2 összegzésre kerül a CMTNS-v2 1–7. Pontjaiból (korlátozva károsodott tételek és kivéve az elektrofiziológiai elemeket). Ez egy 28 pontos pontszám: 0 (nincs károsodás) és 28 (maximális károsodás).

Az alacsonyabb CMTES-v2 értékek jobb klinikai állapotot jeleznek.

A jelentett értékek az alapértékek (alap) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (fin).

Ez az eredménymérő a rendelkezésre álló 9-HPT-értékek átlaga a 12. és a 15. hónapban.

A Nine-Hole Peg Test (9HPT) a felső végtagok végtagjainak finom motoros koordinációjának egyszerű, időzített tesztje. Megméri a páciensnek ahhoz szükséges időt, hogy kilenc lyukba helyezzen 9 csapot és eltávolítsa őket (normál szükséges idő 18 másodperc).

Az alacsonyabb 9HPT-értékek jobb klinikai állapotot jeleznek.

A jelentett értékek az alapértékek (alap) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (fin).

A biztonsági szelekciónak tartalmaznia kellett minden randomizált beteget, aki legalább egy adag vizsgálati kezelést kapott.

A PXT3003 biztonságosságát és tolerálhatóságát összehasonlították a placebóval a kezelésből eredő nemkívánatos események (TEAE) előfordulási gyakorisága tekintetében; értékelték típusuk/természetük, súlyosságuk/intenzitásuk, komolyságuk és a vizsgált gyógyszerhez való viszonyuk alapján.

Ez az eredménymérő a rendelkezésre álló CMTNS-v2 szenzoros tünetek átlagainak átlaga a 12. és a 15. hónapban.

A CMTNS-v2 szenzoros tünetek a CMTNS-v2 első elemei. Ez egy 4 pontos pontszám: 0 (nincs károsodás) és 4 (maximális károsodás).

Az alacsonyabb CMTNS-v2 szenzoros tünetek értékei jobb klinikai állapotot jeleznek.

A jelentett értékek az alapértékek (alap) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (fin).

A PXT3003 komponensek plazmakoncentrációját a vályúnál (a dózis előtt) és a gyógyszer bevétele után 90 perccel mértük.

A kiindulási érték átlagos plazmaértéke a beadott dózis felének felel meg.

A PXT3003 komponensek plazmakoncentrációját a vályúnál (a dózis előtt) és a gyógyszer bevétele után 90 perccel mértük.

A kiindulási érték átlagos plazmaértéke a beadott dózis felének felel meg.

A PXT3003 komponensek plazmakoncentrációját a mélységnél (az adag beadása előtt) és a csúcsnál (az adagolás után 90 perccel) mértük.

A kiindulási érték átlagos plazmaértéke a beadott dózis felének felel meg.

A 2. ONLS terápiás válasz a végleges ONLS összesített pontszám romlása nélküli résztvevők (válaszadók) számát határozta meg.

A magasabb válaszarány jobb klinikai állapotot jelez.

A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.

Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz

Tanulásra alkalmas korok:	16 és 65 év között (gyermek, felnőtt, idősebb felnőtt)
Tanulásra alkalmas nemek:	Összes
Egészséges önkénteseket fogad:	Nem

Férfi vagy nő, 16-65 éves;
A CMT1A igazolt genetikai diagnózisával rendelkező beteg;
Enyhe-közepes súlyosság a Charcot-Marie-Tooth Neuropathia Pontszám (2. verzió) alapján> 2 és ≤18 pontszámmal;
Izomgyengeség legalább a láb dorsiflexiójában;
Az ulnáris ideg motoros idegvezetése legalább 15 m/sec;
Aláírt, írásos beleegyező nyilatkozat benyújtása a tanulmányban való részvételhez, valamint hajlandó és képes betartani az összes tanulmányi eljárást és az ütemezett látogatásokat.