Krónikus limfocita leukémia (CLL)

HÓS FELVÉTELEK PROGRAM

limfocita

Hogyan fejezzük be a CLL-t

Szándékaink nemesek - a betegek a krónikus limfocita leukémia (CLL) vizsgálatunk élére kerülnek, hogy kúráikat ma valósággá tegyék. Folyamatunk betegközpontú - legnagyobb erőfeszítéseinket azokra a megközelítésekre összpontosítjuk, amelyek rövid távon mérhető sikereket fognak elérni, a CLL-betegek előtt álló kulcsfontosságú kérdésekre.

Az innováció, az együttműködés és a skála ötvözésével a krónikus limfocita leukémia (CLL) Moon Shot ® forradalmasítja a hagyományos orvosi kutatási megközelítést, hogy a preklinikai eredményeket gyorsan adaptálja a holnapi CLL kezelési lehetőségekbe.

A leggyakoribb leukémia

A krónikus limfocita leukémia (CLL) lassan alakul ki, hibás fehérvérsejteket hoz létre, amelyek nem képesek antitesteket termelni a fertőzés ellen. A diagnosztizált betegek átlagos életkora 72 év. Minél többen öregszenek, többen fejlesztik ki a CLL-t.

Krónikus limfocita leukémia (CLL) Holdlövés vezetői

Maria Teresa Bertilaccio, Ph.D.

Adjunktus, kísérleti terápiák

Varsha Gandhi, Ph.D.

Ad Interim elnök, kísérleti terápiák és professzor, leukémia

Docens, leukémia

William Wierda, MD, Ph.D.

Innováció

Vezetésünk a RESONATE-2 vizsgálatban azt eredményezte, hogy az FDA jóváhagyta az ibrutinib célzott terápiás gyógyszert, mint CLL-betegek első vonalbeli kezelési lehetőségét. Ez az orális szer javítja az eredményeket, és sok beteg, köztük idősek számára is hatékonyan eltolta a kemoterápiáról való függőségünket.

Együttműködés

A CLL Moon Shot erőfeszítés a klinikai és kutatói kar közötti hosszú távú partnerség kiterjesztése a leukémia, az őssejt-transzplantáció, a kísérleti terápiák, a patológia és más tudományterületek között. A Moon Shot ® két vezetője, Michael Keating, M.B., B.S. és William Plunkett, Ph.D., együttmûködnek az FDA által jóváhagyott terápiák laboratóriumból a klinikára való áthelyezésében.

Skála

Az elmúlt 13 évben adatokat gyűjtöttünk arról a 300 betegről, akik az eredeti FCR (fludarabin, ciklofoszamid és rituximab) kezelési csoport részét képezték. Ezeknek az adatoknak a jelenlegi technológiák és ismeretek felhasználásával történő elemzésével olyan molekuláris mintákat azonosítottunk, amelyek megjósolják, hogy a betegek nagy kockázattal járnak-e és valóban innovatív terápiákra szorulnak-e.

SEGÍTSÉG VÉGE LEUKEMIA-CLL

Ajándéka segíthet új klinikai vizsgálatok elősegítésében, amelyek célja a leukémiás betegek kimenetelének javítása, akik szembesülnek betegségük jelenlegi gyógyíthatatlanságával.

Kiemelt projektjeink

A CLL elleni támadást a páciensspecifikus kezelési stratégiák kidolgozásával és javításával vezetjük három hatékony megközelítés révén.

  1. Célzott terápia
  2. Immun terápia
  3. Genomika

Az alábbiakban olvashat bővebben a három projektről.

A célzott terápiák erejének maximalizálása

A célzott terápiás ibrutinib a CLL-kezelésre vonatkozó, 2014-es FDA-jóváhagyása óta a kemoterápiás rendeket a múltban kezelési stratégiává tette néhány beteg számára. De ez a terápia nem gyógyítja a CLL-t, és nem kívánt mellékhatásokat okozhat - ezért még nem állunk meg. Javítjuk a célzott terápiás megközelítésünket az ibrutinib adagjának optimalizálásával és további gyógyszerekkel kombinálva. Olyan gyógyszereket is vizsgálunk, amelyek a CLL-t az ibrutinibhez hasonló és attól eltérő mechanizmusokon keresztül kezelik, de nagyobb hatékonysággal. Ezeket az új gyógyszereket ezután egyedüli szerként vagy más gyógyszerekkel kombinálva lehet használni.

A betegek immunrendszerének kiaknázása

Sürgősen fel kell szabadítani az immunrendszer tumorellenes potenciálját a CLL kezelésében. A CLL Moon Shot az immunsejteket szabályozó molekulákat jellemzi, beleértve a T-sejteket és a természetes gyilkos (NK) sejteket, új terápiás célpontok azonosítása érdekében. Új technológiákat, stratégiákat és kezelési szereket is kiaknázunk, ideértve az ellenőrző pont gátlóit, a köldökzsinórvérből származó NK-sejteket, a géntechnológiával módosított NK-sejteket és a kibővített és aktivált T-sejteket a leukémia megszüntetésére a betegeknél.

Új genetikai lehetőségek

Nagy teljesítményű genomiális megközelítéseket alkalmazunk, hogy elmélyüljünk a specifikus genetikai elemek, az úgynevezett nem kódoló RNS-ek következményeiben a CLL-sejtek fejlődésében, szaporodásában és transzformációjában. Ezen alapmechanizmusok megértésének növelésével csapatunk célja annak a folyamatnak a feltárása, amelynek révén a CLL agresszív vagy terápiában rezisztens formái megnyilvánulnak. Mivel rosszabb prognózisokkal társulnak, különös figyelmet fordítunk a Richter-szindróma és az ibrutinib-rezisztencia kialakulásához vezető utak azonosítására.

REMÉNY TÖRTÉNETEI

Megy a távolság

Marion Meyer 59 éves korában diagnosztizálták a CLL-t, és három évet kapott életre. Az államháztól Anderson orvoshoz érkezett, „mert az élet megéri a távolságot”.