A tudósok kifejlesztenek egy gyógyszert a sclerosis multiplex kezelésére

Tudóscsoport egy vakcina új formáját hozta létre, amelyet a sclerosis multiplex, az egyik legsúlyosabb neurodegeneratív autoimmun betegség kezelésére használnak. A gyógyszer sikeresen átment a preklinikai vizsgálatokon és két klinikai szakaszon. Ha a harmadik szakasz eredményei pozitívak, a gyógyszert jóváhagyják sclerosis multiplexben szenvedő betegek kezelésére. Az eredményeket a Neuroterápiás szerek folyóirat.

A sclerosis multiplex (MS) egy neurodegeneratív betegség, amelyben az idegrostokat körülvevő védő myelinhüvely megsérül. Ez a folyamat az idegrendszer funkcióinak fokozatos elvesztéséhez vezet, amelyek fizikai és pszicho-érzelmi állapotokkal társulnak. Oroszországban a betegség több mint 200 000, 15 és 25 év közötti embert érint, ami komplex társadalmi problémát jelent.

"A világ számos laboratóriuma hatékony megoldásokon dolgozik a sclerosis multiplex kezelésében és terápiájában" - mondja Alexey Belogurov, Ph.D. a kémia területén a cikk egyik szerzője. "A betegség elterjedtsége ellenére nincs ideális gyógyszer a kezelésére, és a legtöbb létező gyógyszer mellékhatásokat okoz. Oroszországban a gyógyszerek abszolút többségét külföldön vásárolják költségvetési források felhasználásával. Például az egyik legnépszerűbb gyógyszer Évente 3 milliárd rubelbe kerül. Nyilvánvaló, hogy a társadalmi és gazdasági problémák megoldásához magas színvonalú hazai gyógyszerek létrehozására van szükség, és most ezt tesszük. "

Az Orosz Tudományos Akadémia Bioorganikus Kémiai Intézetének tudósai vakcinát javasoltak, amelynek fő alkotóeleme a liposzómák (lipid vezikulák továbbítói). A mielin fehérje töredékeit tartalmazzák, amelyek szigetelik a test idegrostjait. A kísérlet során három fehérje fragmenst választottak ki, amelyek közül az egyik terápiás hatást fejt ki a betegség korai szakaszában. A másik kettőt arra használják, hogy megakadályozzák a patológiák kialakulását a remisszió szakaszában. A laboratóriumban azt találták, hogy a leghatékonyabb megoldás a mannoszilált liposzómákban lévő mind a három fragmens együttes adagolása.

Preklinikai vizsgálatokat végeztek sötét agouti (DA) patkányokon, akik kísérleti autoimmun encephalomyelitisben szenvedtek, amely hasonló az emberek szklerózisához. Az eredmények megállapították a mielin fehérje fragmensek pozitív hatását. A kutatók ezután egy oltás kidolgozásán dolgoztak. Korábbi laboratóriumi eredményeket hajtottak végre a gyógyszer kifejlesztésében, különös tekintettel a mielinfehérje-fragmens kapszulázási technikájára, unilamelláris liposzóma peptidek környezetét alkalmazva.
"A kifejlesztett vakcinákat számos önkéntesen és sclerosis multiplexben szenvedő betegen végzett klinikai vizsgálatok során tesztelték. Ezeket a kísérleteket Oroszország öt nemzeti központjában hajtották végre. Felfedeztük, hogy a gyógyszer jól tolerálható, és nagyon alacsony a valószínűsége annak kialakulásának. káros események "- mondja Alexey.

A 2006–2008 közötti időszakban a laboratóriumi kutatók be tudták mutatni a mielin bázisfehérje jelentőségét és kilátásait a kutatásban és a sclerosis multiplex kezelésében való felhasználásra. Ez idő alatt a tudósok autoimmun antitesteket vizsgáltak a sclerosis multiplexben szenvedő betegektől és laboratóriumi állatoktól, amelyek kísérleti autoimmun encephalitisben fejlődtek ki. Ez a tanulmánysorozat volt a kiindulópont a betegség hatékony kezelésének kidolgozásában.

Csak annyi marad, hogy megvárjuk a klinikai vizsgálatok utolsó szakaszának eredményeit, amelyek lehetővé teszik az új gyógyszer klinikai gyakorlatba lépését a sclerosis multiplex kezelésében.

Több információ: Alekszej Belogurov és mtsai. CD206-célzott liposzómás mielin alapfehérje-peptidek szklerózis multiplexben szenvedő betegeknél, amelyek ellenállnak az első vonalbeli betegségmódosító terápiáknak: Első emberben, koncepciókon alapuló dózis-eszkalációs vizsgálat, Neuroterápiás szerek (2016). DOI: 10.1007/s13311-016-0448-0