Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal

FDA Hírközlés

angolkó

Kérjük, vegye figyelembe: Ezt a sajtóközleményt frissítették, hogy tartalmazza a teljes terméknevet, a Crysvita (burosumab-twza).

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala ma jóváhagyta a Crysvitát (burosumab-twza), az első olyan gyógyszert, amelyet az x-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH), az angolkák ritka, örökletes formájában szenvedő felnőttek és 1 éves vagy annál idősebb gyermekek kezelésére engedélyeztek. Az XLH alacsony foszforszintet okoz a vérben. Gyermekek és serdülők károsodott csontnövekedéséhez és fejlődéséhez, valamint a csont mineralizációjának problémáihoz vezet a beteg egész életében.

"Az XLH abban különbözik az angolkór egyéb formáitól, hogy a D-vitamin terápia nem hatékony" - jelentette ki Julie Beitz, MD, az FDA Kábítószer-kiértékelő és Kutatóközpontjának Drug Evaluation III Irodájának igazgatója. "Ez az első FDA által jóváhagyott gyógyszer az XLH kezelésére, és igazi áttörés azok számára, akik ebben a súlyos betegségben szenvednek."

Az XLH súlyos betegség, amely körülbelül 3000 gyermeket és 12 000 felnőttet érint az Egyesült Államokban. Az XLH-ban szenvedő gyermekek többsége meghajlott vagy hajlított lábakat, alacsony testalkatot, csontfájdalmat és súlyos fogászati ​​fájdalmat tapasztal. Egyes XLH-ban szenvedő felnőttek tartós kényelmetlenséget vagy szövődményeket tapasztalnak, például ízületi fájdalmat, mozgássérülést, fogtályogokat és halláskárosodást.

A Crysvita biztonságosságát és hatékonyságát négy klinikai vizsgálatban tanulmányozták. A placebo-kontrollos vizsgálatban a Crysvitát havonta egyszer kapó felnőttek 94 százaléka ért el normális foszforszintet, szemben a placebót kapók 8 százalékával. Gyermekeknél a kéthetente Crysvitával kezelt betegek 94-100 százaléka érte el a normál foszforszintet. Gyermekeknél és felnőtteknél is javult az XLH-val összefüggő röntgenlelet a Crysvita terápiával. Az eredmények és a természettudományi kohorsz összehasonlítása szintén támogatást nyújtott a Crysvita hatékonyságához.

A Crysvitát szedő felnőtteknél a leggyakoribb mellékhatások hátfájás, fejfájás, nyugtalan láb szindróma, csökkent D-vitamin-szint, szédülés és székrekedés voltak. A gyermekeknél a leggyakoribb mellékhatások a fejfájás, az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, hányás, csökkent D-vitamin-szint és pyrexia (láz) voltak.

A Crysvita áttörési terápiát kapott, amely alapján az FDA intenzív útmutatást nyújt a vállalatnak a hatékony gyógyszerfejlesztésről, és felgyorsítja azoknak a gyógyszereknek a felülvizsgálatát, amelyeket súlyos állapotok kezelésére szánnak, amennyiben a klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a gyógyszer jelentős előrelépést jelenthet más elérhető terápiákkal szemben. . A Crysvita emellett ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését is megkapta, amely ösztönzi a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztését.

A szponzor egy ritka gyermekbetegség kiemelt felülvizsgálati utalványt kap egy olyan program keretében, amelynek célja új gyógyszerek és biológiai gyógyszerek kifejlesztésének ösztönzése a ritka gyermekbetegségek megelőzésére és kezelésére. Az utalvány egy későbbi időpontban beváltható egy másik termékre vonatkozó későbbi marketingalkalmazás elsőbbségi felülvizsgálatának megkapására. Ez az FDA által a program megkezdése óta kiadott 14. Ritka Gyermekbetegségek Kiemelt Felülvizsgálati Utalványa.

Az FDA jóváhagyta a Crysvitát az Ultragenyx Pharmaceutical Inc.-nek.