Mit segíthetünk megtalálni ma?

jelölést

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) megadta a ritka gyermekbetegség megnevezését az SRK-015-nek, a gerincvelő izom atrófiájának (SMA) vizsgálati kezelésének - jelentette be fejlesztője, a Scholar Rock.

Ezt a megjelölést olyan terápiák kapják, amelyek súlyos vagy életveszélyes rendellenességek kezelésére szolgálnak, amelyek kevesebb mint 200 000 embert érintenek az Egyesült Államokban, főleg 18 évesnél fiatalabbakat.

„Ez a ritka gyermekbetegség megnevezés a korábban kiadott ritka betegségek gyógyszermegjelölésével együtt rámutat arra, hogy az FDA elismeri az SMA-ban szenvedő betegek kielégítetlen orvosi szükségleteit. Továbbra is arra törekszünk, hogy az SRK-015-et mint potenciális első izomterápiát terápiává tegyük az SMN upregulátorok elérhetősége ellenére is fennmaradó motoros funkcióhiányok kezelésére. ”- mondta sajtóközleményében Yung Chyung, a Scholar Rock főorvosa.

Az SRK-015 egy monoklonális antitest, amely szelektíven kötődik a miosztatin prekurzorához vagy látens formájához, hatékonyan megakadályozva annak aktív formává történő átalakulását az izomszövetekben.

A miosztatin egy növekedési faktor, amelyet főleg vázizomsejtek termelnek az izomnövekedés gátlására. Az SRK-015 várhatóan javítja az izomerőt és a betegek motoros működését, és megakadályozza a miosztatin aktív formájának képződését ahelyett, hogy közvetlenül blokkolná annak aktivitását, és várhatóan kevesebb mellékhatást okoz más myostatin inhibitorokhoz képest.

A koncepció bizonyítéka, a 2. fázisú TOPAZ (NCT03921528) nevű klinikai vizsgálat jelenleg az SRK-015 biztonságosságát és hatékonyságát értékeli 2. és 3. típusú SMA-ban szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél.

A tanulmány az év elején befejezte a páciensek beiratkozását, és a Scholar Rock idén fél évre tervezi bejelenteni a féléves időközi adatokat, beleértve a biztonságossági és hatékonysági adatokat is. A tanulmány teljes egyéves kezelési periódusának legfrissebb adatai jövőre várhatók.

A vizsgálat során a résztvevőket három csoportba sorolták: azok a SMA 3 típusúak, akik képesek segély nélkül járni, akik közül néhány jóváhagyott SMA kezelést kap, mások pedig nem; 2. vagy 3. típusú SMA betegek, akik nem képesek járni, és akik az 5. életévüket követően kezdtek kezelést kapni; és a 2. típusú SMA-ban szenvedő betegek, akik 5 éves koruk előtt kezdtek kezelést kapni.

Minden beteg intravénásan (a vénába) SRK-015 injekciót kap 20 mg/kg vagy 2 mg/kg dózisban négyhetente, attól függően, hogy melyik csoportba kerültek, legfeljebb egy évig.

A vizsgálat fő célja annak felmérése, hogy az SRK-015 vezethet-e klinikailag jelentős eredményekhez a betegek motoros funkcióiban. Ezt számos funkcionális skála pontszáma alapján határozzák meg, beleértve a felülvizsgált Hammersmith skálát (RHS) és a kibővített Hammersmith funkcionális motoros skálát (HFMSE). A tanulmány további céljai közé tartozik az SRK-015 biztonságosságának és farmakológiai tulajdonságainak értékelése.

A terápia farmakológiai profiljának előzetes elemzése a vizsgálatba bevont 29 beteg adatai alapján azt mutatta, hogy az SRK-015 kölcsönhatásba lépett a látens myostatin formával, és a betegek vérében akár 100-szorosára emelte annak.

Az elemzés azt is kimutatta, hogy a TOPAZ-ban részt vevő betegeknél a kezelést követő négy hét alatt megfigyelt látens miosztatin szint növekedése hasonló volt az előző 1. fázisú vizsgálatban részt vevő egészséges önkénteseknél tapasztaltakhoz.

"Bátorít minket a TOPAZ 2. fázisú vizsgálatának előrehaladása, és várom a következő negyedévi időközi felolvasást, amely fontos betekintést nyújt az SRK-015 SMA-ban szenvedő betegek potenciáljába" - mondta Chyung.