Mennyi az élet vagy 2,1 millió dollár injekciónként: csodálatos génterápia

3 perc

Ma injekció céljából összegyűjtjük a világ legdrágább gyógyszerét Andrian számára, a gerinc izom atrófiájának diagnózisával - taplink.cc/andrian_smaylik

Egyszerűen elképesztő, hogy ilyen összegeket kell elkülöníteni a kezelésre, és hogy több százezer euró sürgősségi tartalék már „nem pénz”, és nem garantálja az adott eljáráshoz való hozzáférést. Mi az oka egy adag ilyen költségének és miért lehetségesek ilyen árak a modern világban? Amikor EGY beteg kezeléséhez elegendő pénzeszközt kell költeni több mint száz vagy akár több ezer, olcsóbb diagnózisú beteg életének megmentésére. És akik, sajnos, néha arra is kényszerülnek, hogy pénzt gyűjtsenek vagy meghaljanak, mivel képtelenek ellátni a kezelést. Hogyan lehet összehasonlítani egy gyógyszer adagját a Tier IV adatközpont költségeivel?

Az a tény, hogy az „áttörő” gyógyszerek kifejlesztése nagyon költséges eljárás, és évtizedekig is eltarthat, míg a statisztikák szerint a gyógyszereknek csak 14% -a kapja meg a végleges jóváhagyást, és nem minden országban. Tehát az ár itt nemcsak a gyógyszerészek kereseti vágyát jelenti, hanem egy olyan igény is, amely lehetővé teszi a költségek megtérülését és a befektetők érdekeinek betartását.

A gerinc izom atrófia ritka genetikai betegség, amely a statisztikák szerint minden 8000 újszülöttet érint. De ez nem olyan ritka, ha elképzeled, hogy milliárd újszülöttre 125 000 eset fordul elő. Az SMA legsúlyosabb formájával küzdő embereknek nehézséget okoz az evés, ivás (nyelési nehézség), a fejemelés vagy a légzés. Gyakori légúti fertőzésekben szenvednek, és általában kétéves koruk előtt meghalnak. A „mérsékelt” SMA-val rendelkező betegek túlélhetnek serdülőkorig vagy korai felnőttkorig, de soha nem képesek állni.

Egészen a közelmúltig a betegség nem volt kezelhető, 2016 óta a Spinraza jóváhagyást kapott, amelyet a betegség leállítására használtak, és természetesen az ilyen kezeléshez való hozzáférés korlátozott volt és korlátozott, mivel költségei az első évben 625 000 és 750 000 USA dollár között mozogtak majd évente 375 000 dollár életre. Minden megváltozott, amikor a Novartis kiadta a Zolgensmát. Most az 1-es típusú SMA esetében csak egy injekcióra van szükség 2 éves kor előtt, ami szinte minden esetben teljes gyógyulást eredményez. Az egyetlen negatívum a 2 125 000 dollár ár, ami miatt a gyógyszer sok rászoruló beteg számára gyakorlatilag hozzáférhetetlenné válik, és számos országban kihívást jelent az orvosi támogató programok számára. Az újraszámítás során azonban egy új gyógyszerrel olcsóbb a kezelés, mint másokkal, amelyeket évente életre kell szánni.

Az angol nyelvű interneten sok botrányos megbeszélés zajlik a költségek témájában. Valaki azt állítja, hogy az új gyógyszer költségei túlzottan vannak, és valószínűleg alacsonyabb is lehet, és 300 és 900 ezer dollár között mozog. Mások szerint dollármilliárdokat fektettek be a gyógyszer fejlesztésébe, mégpedig 2,6 milliárdot és több mint 10 év alatt. Érdemes megjegyezni azt is, hogy a Novartis nem ezt a gyógyszert fejlesztette ki, hanem 8,2 milliárd dollárért szerezte be az AveXis-t, ezért a betegek egy része nem teszi lehetővé, hogy alacsonyabb költséggel kínáljon kezelést.

Viszont a Novartis a kezelés hozzáférhetőbbé tétele érdekében sorsolást szervezett azoknak az országoknak a betegei számára, ahol a gyógyszer még mindig nincs jóváhagyva, és megígérte, hogy évente akár 100 adagot is ingyenesen kioszt. Mindazonáltal a betegvédők aggódnak amiatt, hogy a sorsolás nem elsősorban azokat célozza, akiknek kezelésre van szükségük. Bár látszólag egyszerűen megfeledkeztek arról, hogy a születési ráta világszerte meghaladja a 130 milliót évente, ami azt jelenti, hogy a statisztikák szerint évente körülbelül 16 250 beteget kell kialakítani, akiknek csak 2 év áll rendelkezésükre a szükséges kezeléshez és a teljes teljes élethez.

A kritikusok ugyanakkor alacsony megtérülést jósoltak, mivel a kezelés katasztrofálisan drága. Ennek ellenére a Novartis 60% -kal meghaladta a várakozásokat, és alig negyedév alatt több mint 160 millió dollárt keresett. Mindazonáltal várhatóan olcsóbbá válik a SMA kezelésére szolgáló következő gyógyszer, a gyógyszerek nem mindig lehetnek drágák, mivel verseny van. Ugyanakkor a Novartis vezérigazgató olyan fizetési modell bevezetését javasolta, amelyben a betegek és a biztosító társaságok csak akkor fizetik a teljes árat, ha a gyógyszer működik. Az MIT és a Dana-Farber Rákkutató Intézet 2016-os tanulmánya azt javasolta, hogy drága gyógyszereket finanszírozzanak jelzálog alapon, amely lehetővé tenné a betegek számára, hogy hosszú időn keresztül fizessenek az alapvető kezelésekért, és csak akkor, ha dolgoznak.

Az ilyen gyógyszerek magas ára biztosítja, hogy az orvoskutatók rendelkezzenek a kutatásuk finanszírozásához szükséges tőkével, amely olyan csodálatos gyógyszereket hoz létre, mint a Zolgensma. Ezeknek az áraknak a szabályozók általi korlátozása valójában megállítaná az orvosi innovációt - és megakadályozná a jövőbeni Zolgensma fejlődését.